20人用药后，7人已完全无癌！白血病重磅新药强势来袭！-出国看病-盛诺一家

摘要

根据近日公布的新药Ziftomenib的临床数据，该药在急性髓系白血病（AML）患者中产生了非常亮眼的疗效：截至今年4月，参与试验的20名患者中，已有7名患者实现了完全无癌。同时，该药的安全性也非常良好，有望成为一款新型“明星”抗癌药。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.AML是蕞常见的急性白血病，其中大约30%为NPM1基因突变型患者，这类患者的预后很差，还容易复发，Ziftomenib主要针对的就是这类患者。

2.Ziftomenib让20名NPM1突变患者中有7人实现无癌状态，疗效卓越。

3.该药在临床试验中还对其他各类AML患者均展现出了很好的疗效，并且安全性良好可控。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，美国生物制药公司Kura Oncology公布了其在研药物Ziftomenib的1/2期临床试验数据：该药物在具有NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者中取得了非常好的疗效，20名患者中，有7名患者达到了完全缓解，完全缓解率为35%。

注：白血病达到完全缓解，是指患者体内的白血病细胞数量已经明显减少或不可检测，骨髓中的异常细胞已经恢复正常。它是白血病治疗的一个重要目标，对患者的预后也非常重要。

研究数据在2023年欧洲血液学协会（EHA）大会上进行了展示。

研究详情

数据截止日期为2023年4月12日，20名具有NPM1突变的AML患者中，有7名患者在接受Ziftomenib治疗后，疾病获得了完全缓解。

值得注意的是，在具有FLT3共突变的6名患者中，有33%（2/6）的患者接受Ziftomenib治疗后也达到了完全缓解。

在具有IDH共突变的8名患者中，有50%（4/8）的患者达到了完全缓解：其中有2名患者进行了干细胞移植，截至数据截止日期，仍然处于缓解状态；1人在接受完干细胞移植后，目前正在用Ziftomeni维持治疗。

在平均随访8.8个月时，所有NPM1突变型患者的平均缓解持续时间为8.2个月。3名接受干细胞移植的患者的平均缓解持续时间为5.6个月，到数据截止日，这3名患者接受Ziftomenib治疗疾病仍处于完全缓解状态。

安全性方面，患者接受Ziftomeni治疗后普遍耐受性良好且安全性可控。其中，15%的患者经历了1级或2级不良事件，5%的患者经历了3级不良事件。

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“NPM1基因突变型AML每年约占所有AML病例的30％，代表一种重大的医疗需求尚未被满足，这类患者急需有效的靶向疗法。”哈佛大学医学院附属麻省总医院白血病项目主任Amir Fathi医生表示。“今天展示的临床试验数据证明了Ziftomenib单药在经过多次治疗的NPM1基因突变型AML患者中产生了持久的疗效，并且Ziftomenib不太可能导致常见的MEN1耐药突变，初步数据显示该药对其他关键耐药突变也显示出了良好的活性，这让我们对将Ziftomenib与其他药物联合使用，在患者的早期治疗中充满了期待。”

关于Ziftomenib在复发或难治性AML患者中进行的2期临床试验目前仍在招募中，预计将在美国和欧洲招募85名患者。此外，关于Ziftomenib的其他研究也在陆续开展。

关于急性髓系白血病（AML）

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AML是成人中蕞常见的急性白血病，尽管目前已有多种疗法，但患者的预后仍然不理想。其中，NPM1基因突变是蕞常见的突变类型之一，约占AML病例的30%。

虽然NPM1基因突变型AML患者对一线治疗有很高的反应率，但复发率很高，生存结果也很差。在复发或难治的情况下，仅有30%的患者能够在12个月内存活下来。NPM1突变型患者复发后的平均总生存期仅约为6个月。目前尚无针对NPM1突变AML患者的获批疗法。

此外，NPM1突变通常与其他AML相关的基因突变共同出现，如FLT3、DNMT3A和IDH1/2突变，这类患者的预后往往更差。

关于Ziftomenib

Ziftomenib是一种新型口服候选药物，每天只需服用一次，主要用于治疗AML患者。

注：候选药物是指正在进行研究和开发，但尚未获得批准用于治疗的药物。

Ziftomenib是一种选择性Menin抑制剂，主要作用原理是干扰Menin蛋白的功能。Menin蛋白是一种与肿瘤抑制和基因调控有关的蛋白质，在某些肿瘤中过度表达。药物通过选择性地抑制Menin蛋白的活性，可以干扰肿瘤细胞的增殖和转录过程，从而抑制肿瘤的生长和扩散。

在临床前模型中，Ziftomenib对AML表现出了强大的抗白血病活性。

注：临床前模型是指在进行临床试验之前，在实验室或动物模型中进行的研究和评估药物的阶段。

目前Ziftomenib已获得美国FDA的孤儿药物认定，用于AML的治疗。

参考资料：

https://ir.kuraoncology.com/news-releases/news-release-details/kura-oncology-presents-late-breaking-clinical-data-menin

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