靶向药Tibsovo在美国获批治疗骨髓增生异常综合症，疗效显著！-盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）批准靶向药Tibsovo用于具有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合症成年患者。该药起效迅速并且疗效显著，近四成患者平均治疗1.9个月后疾病明显减轻或完全消失！

来源：摄图网

关键信息如下：

1.有38.9%的患者接受Tibsovo治疗后疾病明显减轻或完全消失。

2.该药起效迅速并且疗效显著，患者接受Tibsovo治疗平均1.9个月后疾病便获得完全缓解。

3.大量先前需要输血的患者，接受Tibsovo治疗后不再需要输血。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）批准靶向药Tibsovo，用于具有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合症（MDS）成年患者。患者需经过美国FDA批准的检测方法来确认IDH1突变。FDA同时批准了Abbott RealTime IDH1 Assay，作为Tibsovo的伴随诊断设备，用于筛选适合使用Tibsov治疗的患者。

获批依据

此次批准基于AG120-C-001（NCT02074839）试验的结果支持。

这是一项开放标签、单臂、多中心试验，共有18名具有IDH1突变的复发或难治性MDS患者参与。

患者的平均年龄为74岁（范围为61-82岁），其中44%的患者年龄在75岁或以上。大多数患者为男性（78%）。患者的ECOG表现评分为1（表示身体状况基本良好）。17%的患者此前接受了强化化疗，83%的患者接受了非强化化疗。

患者每日口服500毫克的Tibsovo作为初始剂量，连续28天为一个疗程，直到疾病进展、出现不可接受的毒性反应或需要进行造血干细胞移植。

Tibsovo的疗效通过完全缓解率、部分缓解率、完全缓解＋部分缓解的持续时间，以及从需要输血到无需输血的转化率来进行评估。

平均治疗持续时间为9.3个月。其中74%的患者接受了至少6个月的治疗，42%的患者接受了至少12个月的治疗。1名患者在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。

研究结果

试验中观察到的所有反应都是完全缓解，患者接受Tibsovo治疗后的完全缓解率为38.9%，意味着有38.9%的患者疾病明显减轻或完全消失。
患者达到完全缓解的平均时间为1.9个月，即患者接受Tibsovo治疗平均1.9个月后疾病便明显减轻或完全消失，表明起效迅速并且疗效显著。平均完全缓解的持续时间暂时不可估算。
在研究开始时，共有9名患者需要输血，接受Tibsovo治疗后有6名（67%）患者在56天内不再需要输血。
在研究开始时，9名原本不需要输血的患者中，有7名（78%）患者在接受治疗后的56天内保持不再需要输血，这对于他们来说也是一种积极的结果，表明病情稳定，没有进展到需要输血的程度。

安全性

16%的患者经历了因毒性反应导致中断治疗，16%的患者经历了因不良反应导致需要减少剂量。至少有5%的患者经历了严重不良反应，包括分化综合症（11%）、疲劳（5%）和皮疹（5%）。

患者（≥10%）接受Tibsovo治疗后常见的不良反应包括胃肠毒性（腹泻、便秘、口腔炎和恶心）、关节痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹等。此外，Tibsovo还可能引发QTc间期延长（可能与心律失常或心脏问题相关）。

来源：

[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ivosidenib-myelodysplastic-syndromes

[2]https://www.onclive.com/view/epcoritamab-receives-uk-approval-for-r-r-dlbcl-after-2-prior-lines-of-therapy

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