美国食品药品监督管理局（FDA）授予欧洲生物技术公司TargTex研发的前沿药TTX101用于恶性胶质母细胞瘤的孤儿药认定。TTX101采用了创新的制剂和特殊的给药方法，使药物浓度提高了200倍，疗效大大增强。目前即将开展人体临床试验。
1.TTX101采用了一种前沿水凝胶纳米制剂，相比传统制剂，使药物活性成分含量和浓度提高了200倍，疗效大大增强。2.TTX101采用了一种特殊的局部疗法，在患者手术切除肿瘤后附加使用，能通过释放药物活性成分，对抗残留的肿瘤细胞。3.在小鼠实验中，TTX101经证明可以成功消除肿瘤，并且不会产生毒性，即将开展人体临床试验，潜力很大。美国食品药品监督管理局（FDA）授予前沿药TTX101用于恶性胶质母细胞瘤的孤儿药认定。
孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。
胶质瘤是一种发生在包围和支持大脑或脊椎的神经细胞（胶质细胞）中的脑部肿瘤。这种类型的脑肿瘤约占所有脑和中枢神经系统肿瘤的30%，以及所有恶性脑肿瘤的80%，包括胶质母细胞瘤、少突胶质瘤、室管膜瘤和星形细胞瘤。胶质母细胞瘤是成年人中蕞具侵略性和蕞常见的脑肿瘤，患者的平均预期寿命只有16个月，目前尚没有有效的治疗方法对抗这种致命疾病。
TTX101是由欧洲生物技术公司TargTex研发的一款创新型癌症治疗药物。TTX101采用了水凝胶纳米制剂，相比传统制剂，它使药物负荷提高了200倍，相比普通的纳米制剂，也提高了5倍，意味着药物活性成分含量和浓度大大提高，大大增加了药物的疗效。TTX101采用了一种特定的局部疗法，是在患者手术过程中，切除肿瘤后附加使用的，旨在在做完手术后、进行放疗前的伤口愈合期，通过释放药物活性成分对抗残留的肿瘤细胞，可以持续释放数周，以促进患者的康复，支持后续治疗。TTX101还是基于一个机器学习算法构建的，该算法能够分析大量的数据，以识别钙通道与已知抗癌药物小分子之间的关系。在这种情况下，研究人员发现高钙通道表达与胶质母细胞瘤患者的生存率较差有关，特别是那些患有多形性胶质母细胞瘤的患者。在临床前小鼠实验中，通过向携带肿瘤的小鼠颅内注射TTX101，成功缩小了肿瘤体积，并且在肝脏、肾脏、肺脏、脾脏和胃肠道中，均未观察到毒性迹象，大脑及给药部位也未观察到坏死或其他病变。TargTex公司首席执行官Jo?o Seixas在新闻稿中表示：“TTX101有望作为单药或者与其他药物联用（例如脑癌标准治疗药物替莫唑胺），用于胶质母细胞瘤和其他侵袭性中枢神经系统肿瘤的治疗。在手术时局部给药的方式，将给患者带来重大益处。这种方式在脑癌中显示出很大的潜力，既能在人脑中很好地释放药物活性成分，又不会产生局部或全身毒性，在动物实验中已经证明其能够成功消除肿瘤。”TargTex公司目前正在筹划开展一项1/2a期临床试验，旨在评估TTX101对复发性胶质母细胞瘤患者的疗效，为患者在切除肿瘤后使用。[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ttx101-in-malignant-glioma[2]https://targtex.com/press-release-fda-grants-orphan-drug-designation-to-targtexs-product/
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为7000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 官方资质：与美国、日本、英国近50家TOP级医院签署官方合作协议，搭建全球医疗服务网络
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明“转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)”字样。
