药物浓度提高200倍！恶性胶质瘤前沿药TTX101在美国获得孤儿药认定-盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予欧洲生物技术公司TargTex研发的前沿药TTX101用于恶性胶质母细胞瘤的孤儿药认定。TTX101采用了创新的制剂和特殊的给药方法，使药物浓度提高了200倍，疗效大大增强。目前即将开展人体临床试验。

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关键信息如下：

1.TTX101采用了一种前沿水凝胶纳米制剂，相比传统制剂，使药物活性成分含量和浓度提高了200倍，疗效大大增强。

2.TTX101采用了一种特殊的局部疗法，在患者手术切除肿瘤后附加使用，能通过释放药物活性成分，对抗残留的肿瘤细胞。

3.在小鼠实验中，TTX101经证明可以成功消除肿瘤，并且不会产生毒性，即将开展人体临床试验，潜力很大。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）授予前沿药TTX101用于恶性胶质母细胞瘤的孤儿药认定。

孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。

关于胶质母细胞瘤

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胶质瘤是一种发生在包围和支持大脑或脊椎的神经细胞（胶质细胞）中的脑部肿瘤。这种类型的脑肿瘤约占所有脑和中枢神经系统肿瘤的30%，以及所有恶性脑肿瘤的80%，包括胶质母细胞瘤、少突胶质瘤、室管膜瘤和星形细胞瘤。

胶质母细胞瘤是成年人中蕞具侵略性和蕞常见的脑肿瘤，患者的平均预期寿命只有16个月，目前尚没有有效的治疗方法对抗这种致命疾病。

TTX101有什么优势？

TTX101是由欧洲生物技术公司TargTex研发的一款创新型癌症治疗药物。

TTX101采用了水凝胶纳米制剂，相比传统制剂，它使药物负荷提高了200倍，相比普通的纳米制剂，也提高了5倍，意味着药物活性成分含量和浓度大大提高，大大增加了药物的疗效。

TTX101采用了一种特定的局部疗法，是在患者手术过程中，切除肿瘤后附加使用的，旨在在做完手术后、进行放疗前的伤口愈合期，通过释放药物活性成分对抗残留的肿瘤细胞，可以持续释放数周，以促进患者的康复，支持后续治疗。

TTX101还是基于一个机器学习算法构建的，该算法能够分析大量的数据，以识别钙通道与已知抗癌药物小分子之间的关系。在这种情况下，研究人员发现高钙通道表达与胶质母细胞瘤患者的生存率较差有关，特别是那些患有多形性胶质母细胞瘤的患者。

在临床前小鼠实验中，通过向携带肿瘤的小鼠颅内注射TTX101，成功缩小了肿瘤体积，并且在肝脏、肾脏、肺脏、脾脏和胃肠道中，均未观察到毒性迹象，大脑及给药部位也未观察到坏死或其他病变。

TargTex公司首席执行官João Seixas在新闻稿中表示：“TTX101有望作为单药或者与其他药物联用（例如脑癌标准治疗药物替莫唑胺），用于胶质母细胞瘤和其他侵袭性中枢神经系统肿瘤的治疗。在手术时局部给药的方式，将给患者带来重大益处。这种方式在脑癌中显示出很大的潜力，既能在人脑中很好地释放药物活性成分，又不会产生局部或全身毒性，在动物实验中已经证明其能够成功消除肿瘤。”

TargTex公司目前正在筹划开展一项1/2a期临床试验，旨在评估TTX101对复发性胶质母细胞瘤患者的疗效，为患者在切除肿瘤后使用。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ttx101-in-malignant-glioma

[2]https://targtex.com/press-release-fda-grants-orphan-drug-designation-to-targtexs-product/

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