近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了美国前沿靶向药艾伏尼布（Tibsovo），用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征。研究显示，该药能被患者良好地耐受，并且可明显减少患者的输血依赖，提升生活质量。
1.艾伏尼布是一种治疗白血病和骨髓增生异常综合征的前沿靶向药，可以诱导癌细胞分化成为正常细胞，属于先进的分化剂疗法。2.艾伏尼布通常能被患者很好地耐受，且没有传统化疗的常见严重不良反应。3.骨髓增生异常综合征患者中，大约四分之三的人需要输血治疗（红细胞或血小板）。使用该药后患者将可能不再需要输血，这有助于减少住院时间并提高生活质量。2023年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了艾伏尼布（Tibsovo）用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS），获批依据是AG120-C-001临床试验。
在该研究中，18名携带IDH1突变的成年患者每日口服艾伏尼布，结果显示，38.9%的患者实现了肿瘤全消失。从用药到实现无癌状态，平均用时1.9个月，起效迅速。这些患者的平均无癌维持时间尚未达到极限，有患者已保持超过80.8个月的无癌状态。
艾伏尼布是一种针对IDH1基因突变的小分子靶向药，可以将异常的癌细胞“分化”成正常的成熟细胞，因此属于一种有趣的【分化剂疗法】。不同于标准的细胞毒性疗法——化疗，艾伏尼布并不会不加选择地杀死细胞，而会专门纠正突变IDH1的癌细胞，因此十分精准。IDH1突变在急性髓细胞白血病（AML）患者中约占10%，在骨髓增生异常综合症（MDS）患者中约占不到5%。IDH1突变的状态，本身并不能帮助预测患者治疗的预后，但复发性的此类患者进行标准治疗时通常预后不佳。目前，艾伏尼布已经先后获批多个适应症，比如复发性的急性髓系白血病等。该药既可单药治疗，又可与阿扎胞苷联用，用来治疗新确诊的急性髓系白血病患者，安全性和有效性都很好。总的来说，未来的发展趋势是将艾伏尼布引入合理的联合治疗中，从而使治疗更加有效，并将尽可能将其引入到患者的初始治疗中。艾伏尼布这种口服药对患者的耐受性相当好，患者可以在门诊进行使用。由于不属于化疗，艾伏尼布并不会给患者带来脱发、明显的骨髓抑制或其他化疗常见不良反应。在骨髓增生异常综合征患者中，大约四分之三的人需要输血治疗（红细胞或血小板）。使用该药后，患者将可能不再需要输血，这有助于减少患者住院时间并提高生活质量。https://www.targetedonc.com/view/behind-the-fda-approval-of-ivosidenib-in-idh1-mutated-mds
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