肿瘤大幅缩小或消失比例升4倍！儿童神经胶质瘤迎来强力新疗法！-盛诺一家

摘要

近日，英国科研团队在其开展的TADPOLE-G研究中，证明了一款新方案治疗儿童神经胶质瘤疗效显著，不仅减轻了化疗副作用，还显著提升了患儿肿瘤大幅缩小或消失的比例。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.新的联合治疗方案在BRAF突变的儿童低级别和高级别神经胶质瘤中取得显著临床效益，降低了化疗副作用，显著提高了总体反应率（肿瘤大幅缩小的比例），并延长了患儿的肿瘤无进展生存期。

2.该方案有望成为儿童低级别胶质瘤的优选治疗，以及复发/难治性儿童高级别胶质瘤的可选治疗。目前，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了该方案用于儿童低级别胶质瘤的治疗。

研究详情

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近日，英国科研团队在2期TADPOLE-G临床试验中，证明了一款新方案治疗儿童神经胶质瘤疗效显著，不仅减轻了化疗副作用，还提升了患儿肿瘤大幅缩小的比例，延长了肿瘤无进展生存期。

胶质瘤是一种恶性脑肿瘤，起源于脑的支持细胞——胶质细胞。

TADPOLE-G研究的结果已发表在国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》和《临床肿瘤学杂志》上。该研究首次明确展示了在BRAF突变的低级别和高级别儿童神经胶质瘤中，联合使用达拉非尼和曲美替尼的方案具有明显疗效。

对于低级别胶质瘤患儿，标准治疗是对肿瘤进行完整的手术切除。然而，对于无法手术切除肿瘤的患儿，则需要化疗等额外的治疗。这些患儿处境艰难，通常会经历多次复发、疾病进展，并且需要承受严重的治疗副作用。

在这项随机临床试验中，73名BRAF突变低级别胶质瘤（BM-LGG）的儿童接受了达拉非尼和曲美替尼的治疗，科研人员将他们的结果与37名接受标准化疗患儿进行了比较。

研究人员发现，这种联合疗法减轻了化疗的副作用，同时将治疗后肿瘤大幅缩小或消失的比例提高了4倍以上，并将患儿的平均无进展生存期从化疗的7.4个月提高到了新方案的20.1个月。

患有高级别胶质瘤的儿童，通常会接受完整的肿瘤手术切除，然后进行放化疗。不幸的是，总体而言不到5分之1的患儿对治疗反应良好，2年生存率不还到35%，肿瘤复发风险极高。

在TADPOLE-G临床试验的第二项研究中，41名曾接受过BRAF突变治疗的高级别胶质瘤（BM-HGG）患儿参与了研究，结果56%的患儿用药后肿瘤大幅缩小或消失，相较于化疗疗效明显改善，并且一旦治疗有效，持续的平均时间为22.2个月。

一般来说，如果某个疗法对一类肿瘤的疗效极好，则可能有资格成为此类肿瘤的“一线治疗”（初始治疗），也正因此，TADPOLE-G临床研究的领导者建议，基于研究结果，应将该组合方案作为BRAF突变的低级别胶质瘤的一线治疗选择，以及作为复发/难治性BRAF突变高级别胶质瘤的一种治疗选择。

BRAF基因突变头一次在2000年代初被确认为癌症的驱动基因之一，而目前像达拉非尼和曲美替尼这样的组合疗法已被批准用于治疗BRAF突变的黑色素瘤和非小细胞肺癌患者。

BRAF突变在大约15%-20%的儿童低级别胶质瘤和大约5%-10%的儿童高级别胶质瘤中存在。本次研究是首次对该联合疗法在儿童神经胶质瘤中的有效性进行测试。试验是由英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH医院）主持进行的。

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参考来源：

https://medicalxpress.com/news/2023-11-clinical-trial-results-children-rare.html

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