美国辉瑞公司的血友病B基因疗法Beqvez在加拿大正式获批上市，用于中度至重度血友病B成年患者。
1.血友病B是一种罕见的遗传性疾病，主要由于缺乏凝血因子FIX蛋白，需要定期输注，以控制和预防可能危及生命的出血情况。2.Beqvez基因疗法旨在通过一次性治疗，使患者能够自行产生足够的FIX蛋白，而无需定期接受输注。3.临床试验中，Beqvez基因疗法显著降低了患者的出血率，并且大幅减少了患者需要接受FIX输注的次数。美国辉瑞公司的血友病B基因疗法Beqvez获得加拿大卫生部的批准正式上市，用于18岁及以上的中度至重度血友病B成年患者。
血友病是一种罕见的遗传性疾病，主要由于凝血因子缺乏导致血液凝结时间较长。在男性中较为常见。血友病患者面临着出血的风险，可能是过多且反复发生的，可以是自发性的，也可以是由创伤引起的。对于重度血友病患者来说，这种出血可能危及生命。他们经常会在肌肉或关节中自发性地出血，有时也可能在颅内等关键封闭空间发生出血，这种情况可能是致命的。血友病B患者主要由于缺乏凝血因子FIX，这是血液中的一种特定蛋白。在血友病B患者中，由于产生FIX蛋白的基因发生了突变，导致无法正常合成这一关键的凝血因子。血友病B患者目前的标准护理方法是通过静脉输注血浆来源或人工合成的凝血因子IX（FIX）来进行定期治疗，以控制和预防出血。根据世界血友病联合会的数据，2021年全球有超过38000例血友病B患者。
Beqvez是一种腺病毒基因疗法，可以传递人体的凝血因子FIX蛋白。Beqvez旨在通过一次性治疗，使患者能够自行产生足够的FIX蛋白，而无需定期接受FIX输注，从而改善患者的凝血功能。目前Beqvez基因疗法尚未在美国获批上市，美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年6月接受了辉瑞的生物制品许可申请，预计将于2024年第二季度做出审批决定。
Beqvez基因疗法在加拿大获得批准以及在美国和欧洲获得待定监管申请，得到了3期研究BENEGENE-2的数据支持。该研究是一项开放标签、单臂3期研究，招募了45名年龄18-65岁的中度至重度血友病B成年男性患者，主要评估了患者接受Beqvez基因疗法治疗的安全性和疗效。该研究的主要目标是评估与预防性FIX治疗相比，Beqvez基因疗法对年化出血率（ABR）的影响。预防性FIX治疗：指对血友病B患者进行定期的、预防性的FIX凝血蛋白的替代治疗。年化出血率（ABR）：是一种用于衡量出血疾病患者在一年内平均出血次数的指标。2022年12月，辉瑞公司发布了BENEGENE-2试验的积极数据，研究结果表明，Beqvez基因疗法将患者的年化出血率（ABR）降低了71％，并将年化输注率降低了92％。该疗法的安全性也很良好，没有患者发生死亡或血栓事件。试验中共记录了14起严重不良事件，其中有两起被认为与Beqvez治疗有关。
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