美国食品药品监督管理局（FDA）授予德国拜耳制药的前沿药BAY 2927088，用于HER2基因突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者的突破性疗法认定。
注：突破性疗法认定（BTD）指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药或新疗法的一种特殊授予，获得BTD的药物通常用于治疗严重或危及生命的疾病，并在早期临床试验中显示出相对于现有疗法更加显著的疗效。该认定旨在加速药物的研发和审批过程，以便更快地使患者受益。1.HER2基因突变存在于大约2%-4%的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，这类患者通常会在治疗过程中遭遇疾病复发或进展，缺乏有效的治疗方法。2.临床试验中，BAY 2927088对HER2或EGFR基因突变型NSCLC患者展示出了良好的疗效，并且安全性可控，特别是在HER2外显子20插入突变型NSCLC患者中。3.在所有患者中，有26%的患者接受BAY 2927088治疗后肿瘤大幅缩小或消失，29%的患者病情获得了稳定，整体人群的疾病控制率为55.1%。4.在HER2外显子20插入突变型NSCLC患者中，有60%的患者接受BAY 2927088治疗后肿瘤大幅缩小或消失，30.0%的患者病情获得了稳定，整体人群的疾病控制率为80.0%。2月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予德国拜耳制药的前沿药BAY 2927088，用于先前接受过全身性治疗的、具有HER2基因突变的、未切除或转移性非小细胞肺癌患者的突破性疗法认定。
非小细胞肺癌（NSCLC）是导致全球癌症相关死亡的主要原因，HER2基因突变存在于大约2%-4%的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中。
来源：摄图网
BAY 2927088是由国拜耳制药研发的一款口服、可逆、非共价的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对HER2外显子20插入突变、HER2基因突变和EGFR基因突变都具有高度选择性和强效性。
此次认定得到了一项1/2期研究（NCT05099172）的初步结果支持。这项研究是头一项在人体中开展的、开放标签、多中心临床试验，针对的是HER2或EGFR基因突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，旨在评估BAY 2927088治疗的安全性、药代动力学和初步疗效。患者需要在接受过1种或多种全身性治疗后疾病复发或难治，原发或转移部位有足够的肿瘤组织样本，按RECIST v1.1标准有可测量病变，并且ECOG表现评分为0或1（表示身体状况基本良好）。该研究在全球16个国家的77个研究中心招募了患者。在剂量递增/补填阶段截止时，共有76名患者接受了治疗并进行了安全性评估。其中，73.7%的患者具有HER2或EGFR基因突变，26.3%的患者具有HER2外显子20插入突变。该研究的主要终点是安全性、耐受性、药代动力学和蕞大耐受剂量。次要终点包括客观缓解率（ORR）和该药物的推荐2期剂量。
该研究的剂量递增和补填部分报告的早期疗效和安全性数据显示：患者接受每天蕞高60毫克剂量的BAY 2927088治疗，对HER2或EGFR基因突变型NSCLC患者具有显著的抗肿瘤活性，并且安全性可控，特别是在HER2外显子20插入突变型NSCLC患者中。- 客观缓解率（ORR）为26%，即有26%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
- 其中1名患者获得完全缓解（肿瘤完全消失），13名患者获得部分缓解（肿瘤大幅缩小），1名患者获得部分缓解（待确认）。
- 29%的患者病情获得了稳定（SD），29.0%的患者经历了疾病进展（PD）。
- 客观缓解率（ORR）为60%，即有60%的患者肿瘤大幅缩小或消失。
- 30.0%的患者病情获得了稳定（SD），5.0%的患者经历了疾病进展（PD）。
安全性方面，共有5名患者经历了剂量限制性毒性，3名患者在每天两次40毫克剂量BAY 2927088治疗的情况下出现，1名患者在每天两次30毫克剂量BAY 2927088治疗的情况下出现，1名患者在每天60毫克剂量BAY 2927088治疗的情况下出现。试验中未观察到因与治疗相关的不良事件（TRAEs）导致中止治疗的情况。所有患者中，有86.8%的患者经历了任何级别的不良事件。但大多数不良事件是可逆和可控的。德国拜耳制药的肿瘤学部门研究与早期开发主管Dominik Ruettinger博士在新闻稿中表示：“早期临床证据表明，BAY 2927088有望使晚期NSCLC患者受益，这些患者具有HER2基因突变、在先前的全身性治疗中疾病进展，并且目前没有其他获批的疗法。BAY 2927088获得突破性疗法认定，对于具有特定基因突变的肺癌患者而言，在创新疗法方面具有里程碑式的意义。”目前该试验的剂量扩展阶段的患者招募仍在进行中。该研究预计于2028年7月31日完成。
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[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-bay-2927088-for-her2-mutated-nsclc[2]https://www.bayer.com/media/en-us/bayer-receives-us-fda-breakthrough-therapy-designation-for-bay-2927088-for-non-small-cell-lung-cancer-harboring-her2-activating-mutations/
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