美国生物制药公司Cantex Pharmaceuticals宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药Azeliragon（TTP488）孤儿药资格，作为胰腺癌患者的潜在治疗选择。
孤儿药认定（ODD）：孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。
1.Azeliragon是一款口服小分子药物，此前在动物模型中，对胰腺癌、胶质母细胞瘤、乳腺癌和肺癌脑转移等多种癌症类型，展现出了疗效。2.目前一项1/2期临床试验，正在评估Azeliragon对一线治疗无效的转移性胰腺癌患者的安全性和有效性。
3.先前的研究还表明，患者接受Azeliragon治疗的耐受性良好。
美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物制药公司Cantex Pharmaceuticals的新药Azeliragon（TTP488）孤儿药资格，作为胰腺癌患者的潜在治疗选择。
通常胰腺癌如果能在早期阶段被诊断出来，通过手术，患者是可以获得治愈的，一旦癌症扩散到远处器官，目前的治疗方法虽然有效，但效果很有限。因此，这类患者急需新的治疗方法。
Azeliragon是一款小分子药物，旨在抑制高级糖基化终产物受体（RAGE）与肿瘤微环境中某些配体（包括蛋白质HMGB1和S100）之间的相互作用。Azeliragon是一种口服胶囊，每天服用一次。在对多种癌症类型（包括胰腺癌、胶质母细胞瘤、乳腺癌和肺癌脑转移）的动物模型中，Azeliragon通过抑制RAGE展示出了疗效。先前针对阿尔茨海默病患者的临床试验的安全性数据表明，Azeliragon的耐受性良好。2023年初，Azeliragon获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的用于治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格。
目前，一项1/2期临床试验正在评估Azeliragon对一线治疗无效的转移性胰腺癌患者的安全性和有效性。这项开放标签的1/2期临床试验（NCT05766748），正在招募年龄在18至80岁之间、具有组织学确认的局部晚期或转移性胰腺癌且无潜在治疗选择的患者。其他主要入选标准包括先前接受过吉西他滨联合白蛋白结合型紫杉醇（Abraxane）或FOLFIRINOX（亚叶酸、氟尿嘧啶、伊立替康和奥沙利铂）为基础的方案治疗；先前化疗的毒性反应已缓解至1级或以下，或恢复至基线状态（脱发除外）；具有足够的生物血液计数参数；ECOG性能状态不超过2。在试验的剂量递增阶段，会将患者分为3组，每组6人，分别评估3种不同剂量的Azeliragon的治疗情况。该试验的主要终点是确定Azeliragon的2期推荐剂量。次要终点包括不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生频率、疾病控制率、总体生存率等。Azeliragon还在开展针对胶质母细胞瘤、脑转移肿瘤和乳腺癌患者的1期或2期试验。Cantex Pharmaceuticals公司首席执行官Stephen G. Marcus博士在新闻稿中表示：“Azeliragon获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于治疗胰腺癌，突显了胰腺癌患者对新型治疗方案的巨大未满足需求，特别是针对局部晚期、不可切除或转移性胰腺癌患者。这一认定强化了我们致力于开发新的Azeliragon治疗方案的决心，不仅是针对胰腺癌患者，还包括其他癌症及其并发症，如胶质母细胞瘤、脑转移和乳腺癌。”
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[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-azeliragon-for-pancreatic-cancer[2]https://cantex.com/2024/05/20/cantex-pharmaceuticals-receives-fda-orphan-drug-designation-for-azeliragon-for-the-treatment-of-pancreatic-cancer/
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