所有患者3个月内症状全消除、无需药物治疗，美国新型CAR-T疗法治疗红斑狼疮疗效积极-盛诺一家

摘要

美国生物制药公司iCell Gene Therapeutics宣布：其新型CAR-T细胞疗法——BCMA-CD19 cCAR，在1期临床试验中，针对系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎患者，展现出积极的疗效和良好的安全性。

来源：iCell Gene Therapeutics官网

关键信息如下：

1.接受该疗法治疗3个月内，所有患者实现了疾病无症状和无药物缓解（MFR），即治疗后病情得到长期控制，不再需要依赖药物维持。

2.该疗法的耐受性良好，患者仅出现了比较轻微的副作用，还降低了感染的发生率。

研究详情

（专业人士阅读）

关于系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎

来源：摄图网

系统性红斑狼疮是一种自身性免疫系统疾病，其发病机制主要是免疫系统发生了“错乱”，患者体内的B细胞高度活跃，分化成浆细胞产生大量的自身抗体，这些抗体会攻击身体里的组织或者器官，导致机体的肾脏、肺、关节、脑和血管在内的多个器官广泛受损。

狼疮性肾炎是系统性红斑狼疮蕞常见的并发症，大约有40%的系统性红斑狼疮患者会出现狼疮性肾炎。狼疮性肾炎患者的死亡风险是普通人群的六倍，四分之一的患者会发展为终末期肾病。

目前尚没有针对狼疮性肾炎根本原因的治疗方法，能够使患者实现无药物缓解（MFR），即治疗后病情得到长期控制，不再需要依赖药物维持。

目前的标准疗法具有显著的副作用，长期的免疫抑制增加了患者严重感染和罹患癌症的风险。例如标准治疗手段之一的糖皮质激素，会导致患者出现骨质疏松性骨折、股骨头坏死、糖尿病、白内障、青光眼和早逝等不良反应。

关于BCMA-CD19 cCAR疗法

BCMA-CD19 cCAR疗法的作用机制

（来源：iCell Gene Therapeutics官网）

这款疗法的设计很独特，它可以同时靶向B细胞表面的CD19蛋白和浆细胞表面的BCMA蛋白。

该疗法旨在帮助患者清除体内过多的自身抗体，完全重置体液免疫系统，从而对抗系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎等疾病。

该疗法可以使用环磷酰胺等药物进行安全的预处理，研究中的患者在接受该疗法前已停止使用所有治疗狼疮的药物，包括糖皮质激素和免疫抑制剂，并且在治疗后继续保持无需狼疮药物的状态。

截至目前，还没有获批的方法，能够在高风险系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎患者中，实现无药物缓解（MFR）。

试验详情

这项1期临床试验评估了BCMA-CD19 cCAR疗法在13名系统性红斑狼疮患者中的安全性和有效性，其中包括11名患有狼疮性肾炎的患者。

研究结果

所有接受初始剂量为每公斤体重3x10^6 cCAR细胞的患者（13名中的12名患者），在3个月内，成功消除了患者体内的异常免疫反应，恢复了免疫系统的正常功能，患者实现了疾病无症状和无药物缓解（MFR）。随访时间蕞长达46个月（近4年）。

该疗法的耐受性良好，试验中仅观察到了轻度的细胞因子释放综合症（1级及以下）。

iCell Gene Therapeutics公司首席科学官兼创始人Yupo Ma博士表示：“这项研究表明，BCMA-CD19 cCAR疗法通过完全重置患者的体液免疫系统，即通过治疗清除患者体内所有现存的异常免疫细胞和抗体，然后让身体重新生成健康的免疫细胞，能够清除患者体内所有过量存在的、自身免疫系统产生的异常抗体，使患者获得长期的无药物缓解（MFR）。”

“此外，BCMA-CD19 cCAR疗法在狼疮性肾炎患者中的耐受性良好，使患者的体液免疫系统得以恢复正常功能，即免疫系统对抗感染的能力增强，从而降低了感染的发生率。试验中没有观察到有患者出现超过1级的细胞因子释放综合症（CRS）和免疫效应细胞相关的神经毒性综合症（ICANS）。”

iCell Gene Therapeutics公司计划在2024年6月12日的欧洲风湿病学会联盟（EULAR）大会上，展示该试验的具体数据结果。

编者按：

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来源：

https://www.businesswire.com/news/home/20240523089601/en/iCell-Gene-Therapeutics-Announces-Positive-Clinical-Data-from-Investigator-Initiated-Phase-1-Trial-Evaluating-BCMA-CD19-Compound-CAR-in-Patients-with-Systemic-Lupus-ErythematosusLupus-Nephritis-Published-in-Annals-of-the-Rheumatic-Diseases

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