美国食品药品监督管理局（FDA）批准CAR-T疗法lisocabtagene maraleucel（商品名：Breyanzi），用于复发或难治性套细胞淋巴瘤患者。患者先前需至少接受过两种系统疗法，包括一种Bruton酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。
Breyanzi是由全球生物制药公司百时美施贵宝研发的一款CAR-T细胞疗法。
CAR-T疗法Breyanzi
（来源：百时美施贵宝公司官网）
1.在临床试验中，有85.3%的患者接受Breyanzi治疗后肿瘤大幅缩小或消失，其中67.6%的患者肿瘤完全消失。2.Breyanzi的获批，为复发或难治性套细胞淋巴瘤患者提供了一种重要的新的治疗选择。2024年5月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准CAR-T疗法lisocabtagene maraleucel（简称liso-cel，商品名：Breyanzi），用于复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。患者先前需至少接受过两种系统疗法，包括一种Bruton酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。
Breyanzi是由全球生物制药公司百时美施贵宝研发的一款CD19定向CAR-T细胞疗法，也是截至目前获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可用于四种不同亚型的非霍奇金淋巴瘤的CAR-疗法，为广泛的B细胞恶性肿瘤患者提供了有效且个性化的治疗选择。截至目前，Breyanzi已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，分别用于治疗：至少经历过一线治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者，至少经历过2线治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者，至少经历过3线治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。
套细胞淋巴瘤（MCL）是一种罕见但侵袭性较强的非霍奇金淋巴瘤，约占所有非霍奇金淋巴瘤病例的3%。套细胞淋巴瘤一般在老年人中更常见，年龄平均60多岁，男性比女性更多见。许多套细胞淋巴瘤患者在接受初始治疗后，会复发或产生耐药性。对于大多数患者来说，疾病蕞终会进展或复发。目前，套细胞淋巴瘤被认为是一种不可治愈的疾病，客观缓解率和缓解持续时间会随着每次复发而降低。
此次批准得到了来自TRANSCEND NHL 001试验（NCT02631044）中的MCL队列的数据支持。TRANSCEND NHL 001是一项开放标签、多中心、关键性、单臂1期临床试验，主要评估了Breyanzi在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤成人患者中的疗效和安全性，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔B细胞淋巴瘤、3B级滤泡淋巴瘤和套细胞淋巴瘤。MCL队列包含的是复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，先前至少接受过两种系统疗法，包括一种Bruton酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）、一种烷化剂和一种抗CD20药物。患者在完成淋巴去除化疗后的2-7天内，接受了一次剂量的Breyanzi输注。淋巴去除化疗是一种在免疫治疗前进行的预处理方法，其目的是减少患者体内的某些免疫细胞数量，从而为后续的细胞疗法（如CAR-T细胞疗法）创造一个更有利的环境。这种化疗通常使用细胞毒性药物来抑制或消除部分淋巴细胞。主要研究分析了68名患者的数据，这些患者先前至少接受过两种系统疗法，包括BTKi。患者自头一次产生反应起，进行了至少6个月的随访。主要疗效终点是客观缓解率（ORR）、安全性和剂量限制毒性。次要终点包括完全缓解率（CRR）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、细胞动力学参数和与健康相关的生活质量。
客观缓解率（ORR）为85.3%，即有85.3%的患者肿瘤大幅缩小或消失。完全缓解率（CRR）为67.6%，即有67.6%的患者肿瘤完全消失。在平均随访22.2个月时，平均缓解持续时间（DOR）为13.3个月。51.4%的患者在12个月时仍然保持反应，38.8%的患者在18个月时仍然保持反应。
蕞常见的非实验室不良反应（≥20%的患者出现）包括细胞因子释放综合征（CRS）、疲劳、肌肉骨骼疼痛、脑病、水肿、头痛和食欲减退。非实验室不良反应是指在临床试验或治疗过程中，患者出现的无需通过实验室检测即可观察到的不良反应。
有54%的患者经历了任何级别的细胞因子释放综合征（CRS），3.2%的患者经历了3级或更高级别的CRS。CRS发生的平均时间为5天（范围1-63天）。有31%的患者出现了任何级别的神经毒性，10%的患者出现了3级或更高级别的神经毒性。神经毒性发生的平均时间为8天（范围1-63天）。神经毒性在88%的患者中会解除，平均持续时间为7天（范围1-119天）。由于细胞因子释放综合征和神经毒性的致命或危及生命的风险，美国食品药品监督管理局（FDA）在批准Breyanzi时，要求实施一项风险评估和风险缓解策略（REMS）。这一策略旨在确保患者安全，通过特定的监测和管理措施来减轻这些严重副作用的风险。美国MD安德森癌症中心淋巴瘤与骨髓瘤科主任Michael Wang博士说：“在复发或难治性套细胞淋巴瘤的治疗方面，医学界一直未取得较大进展，并且患者每次复发后病情会不断恶化，不仅要承受较高的疾病负担，并且难以获得深度和持久的反应。Breyanzi的获批，为这类患者提供了一种重要的新的治疗选择，对于目前治疗选择有限的这些患者而言至关重要。”
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[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lisocabtagene-maraleucel-relapsed-or-refractory-mantle-cell-lymphoma[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-liso-cel-for-r-r-mantle-cell-lymphoma-after-2-lines-of-therapy[3]https://news.bms.com/news/details/2024/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-Bristol-Myers-Squibbs-Breyanzi-as-a-New-CAR-T-Cell-Therapy-for-Relapsed-or-Refractory-Mantle-Cell-Lymphoma/default.aspx
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