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前沿疗法INT2104,直接在患者体内“魔改”免疫细胞并消灭癌细胞,已进入人体试验阶段!

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作者: 盛诺一家
摘要


近日,澳大利亚一款前沿的体内基因疗法引发广泛关注。该疗法可直接在患者体内对免疫细胞进行基因改造,生成能识别和消灭癌细胞的“超级战士”。该疗法即将测试对B细胞恶性肿瘤患者治疗的效果。


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来源:摄图网

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关键信息


1.名为INT2104的疗法,是全球头一个针对癌症的“体内基因疗法”,当它进入人体后,锁定目标并不是癌细胞,而是免疫细胞。


2.该疗法通过静脉注射,方便快捷,进入人体后会直接对患者的免疫细胞进行“基因改造”,让它们变成能识别和消灭癌细胞的“超级战士”(CAR-T细胞和CAR-NK细胞)。

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相关患者


根据美国国家综合癌症网络(NCCN)指南,B细胞恶性肿瘤通常包括慢性淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤等。罹患这些癌症的患者往往面临复发和治疗耐药问题,迫切需要新的有效疗法。


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CAR-T疗法是近年来在淋巴瘤、白血病等血液系统肿瘤中获得阶段成功的免疫疗法之一,基本原理如下:


就像电影中的超级英雄(比如美国队长)一样,我们的免疫细胞(T细胞)可以被基因改造,让它们能专门识别并攻击癌细胞。医生先从患者体内取出T细胞,在实验室中给它们装备上能识别癌细胞的“天线”(名为嵌合抗原受体,即CAR)。改造后的T细胞就会像“超级特工”一样,能准确找到并消灭癌细胞。然后,医生再把这些超级特工大量“复制粘贴”,并输回患者体内,它们就会开始在体内“打怪”,对抗癌症。


CAR-T疗法对许多血液系统肿瘤患者有着神奇的疗效,甚至一些病情危重的患者也因此逆天改命。不过万事有利有弊,CAR-T疗法的一项巨大缺陷,是制备和运输过程太过麻烦,耗费时间较长,且患者使用前需要大剂量化疗为回输改造细胞提供生存空间,副作用也很大。


了解了以上内容,我们就能非常容易理解INT2104的厉害之处了:


当我们给患者注射INT2104后,患者的免疫T细胞和免疫NK细胞,会在体内直接被药物进行基因改造,升级成为能杀死癌细胞的CAR-T细胞和CAR-NK细胞,从而大杀四方。这种仿佛在体内设置“基因实验室”的方法,大幅简化了流程、降低了等待时长,还能帮患者避开大剂量化疗,副作用也更低了。


在接下来即将开展的全球性、多中心1期临床试验INVISE中,研究人员将评估该疗法在复发/难治性B细胞恶性肿瘤成人患者中的安全性以及蕞佳治疗剂量。


在今天,其实很多肿瘤患者都是可以治愈的,即便是晚期依然存在很多可能性!肿瘤患者需要做的,是不断提高认知、突破自己给自己设定的界限,放眼全球找到蕞好的医疗资源,争取更好的预后!


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参考来源:
https://interiusbio.com/2024/07/interius-biotherapeutics-receives-hrec-approval-and-ctn-clearance-from-the-tga-to-commence-a-phase-1-clinical-trial-for-its-first-in-class-in-vivo-car-therapeutic-for-b-cell-malignancies-will-initiate/


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前沿疗法INT2104 医学前沿 新药新技术

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