近日，美国IDEAYA公司公布了创新抗癌药IDE397的2期临床试验中期数据，结果显示，该药治疗MTAP基因缺失的多种癌症具有非常不错的效果。数据显示，接受该药治疗的患者中，39%的人肿瘤大幅缩小或消失。
1.在18名膀胱癌和非小细胞肺癌患者中，大概39%的人肿瘤大幅缩小或消失，具体来看，该药让1名患者肿瘤全消失，6名患者肿瘤大幅缩小。另有10名患者病情稳定。2.该药对患者血液循环中的癌细胞也有良好的治疗反应，ctDNA检测结果显示，16名可评估的患者中，有13人的ctDNA含量减少了50%或更多，这说明血液中癌细胞被药物大量杀死。
*ctDNA是前沿的血液检测方式，可以查看血液循环中是否存在癌细胞DNA碎片。
根据美国国家综合癌症网络（NCCN）的信息，MTAP基因缺失的膀胱癌和非小细胞肺癌患者通常预后较差，缺乏有效的治疗方案。目前尚无任何针对MTAP缺失的治疗方法获批上市，这类患者亟需新的治疗选择。
MTAP基因是人体当中一种重要的基因，和细胞代谢相关。在很多癌症当中，MTAP基因都是坏了（缺失）的状态，为了活命，肿瘤非常需要依赖另外一种名为MAT2A的酶才能活命。而IDE397正是专门来抑制MAT2A从而杀死癌细胞的抗癌药。由于正常细胞中的MTAP基因是完好的，因此IDE397主要会影响癌细胞，而不会给其他好细胞带来太多伤害，副作用因此会很小。了解了基本原理，下面我们来看看那些癌症当中，存在MTAP缺失的比例相对高一些。- 非小细胞肺癌中，大约16%的人存在MTAP基因缺失。
- 膀胱癌患者中，大约30%的人存在MTAP基因缺失。
- 胃癌/食管癌患者中，大约15%到25%的人存在MTAP基因缺失。
在2期临床试验中，IDE397给膀胱癌和非小细胞肺癌患者带来了良好的疗效，更令人振奋的是，该药的副作用很小，只有5.6%的人出现了相对重一些的副作用，无人因不良反应停药。在未来，该药还会进行多项临床研究，测试单药以及联合其他药物/疗法治疗多种癌症的效果。
https://ir.ideayabio.com/2024-07-08-IDEAYA-Announces-Positive-Interim-Phase-2-Monotherapy-Expansion-Data-for-IDE397-a-Potential-First-in-Class-MAT2A-Inhibitor-in-MTAP-Deletion-Urothelial-and-Lung-Cancer
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