美国新药PT217获孤儿药资格，用于治疗神经内分泌癌-盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药PT217孤儿药资格，作为神经内分泌癌患者的潜在治疗选择。

孤儿药资格是由美国食品药品监督管理局（FDA）授予的一种特殊资格，旨在鼓励开发用于治疗、诊断或预防罕见疾病的药物和生物制品。

PT217是由美国Phanes Therapeutics公司研发的一款双抗药，目前正在1/2期SKYBRIDGE试验中进行评估。

盛诺一家

来源：FIERCE Biotech网站

关于PT217

PT217是由美国Phanes Therapeutics公司研发的一款创新型双特异性抗体药物，旨在同时靶向两种特定的蛋白质——DLL3和CD47，用于治疗神经内分泌癌患者。

2022年，PT217获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格，用于治疗小细胞肺癌。

2024年，PT217获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格，用于治疗经过铂类化疗（无论是否接受过免疫检查点抑制剂治疗）后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（SCLC）患者。

今年早些时候，Phanes Therapeutics公司还宣布与瑞士罗氏公司联合，将研究PT217与PD-L1抑制剂阿替利珠单抗（Tecentriq）联合使用的效果。

关于神经内分泌癌

神经内分泌癌被认为是神经内分泌肿瘤中蕞为恶性的类型。它的侵袭性非常强，意味着这种癌症比其他类型的神经内分泌肿瘤更容易迅速扩散到身体的其他部位。

大多数神经内分泌癌源自肺部，如小细胞肺癌（SCLC），其他则可能发生在胃肠道、前列腺和胰腺中。

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来源：摄图网

关于SKYBRIDGE研究

PT217的安全性、耐受性和初步疗效，目前正在1/2期SKYBRIDGE研究（NCT05652686）中接受评估，研究对象为DLL3表达的神经内分泌癌患者，即癌细胞表面表达DLL3蛋白的神经内分泌癌患者。

SKYBRIDGE研究分为两部分，当前正在招募经组织学或细胞学确诊为无法切除的晚期或转移性小细胞肺癌、大细胞神经内分泌癌或肺外神经内分泌癌，并且已接受标准治疗后病情进展或无法接受或不耐受治疗的患者。

该研究的主要结果指标包括确定剂量限制性毒性、蕞大耐受剂量和PT217的推荐2期剂量，以及评估该药物的安全性。次要结果指标将包括客观缓解率、疾病控制率、无进展生存期、6个月的总生存率等。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-awards-orphan-drug-designation-to-pt217-for-neuroendocrine-carcinoma

[2]https://www.phanesthera.com/news/phanes-therapeutics-pt217-receives-orphan-drug-designation-for-neuroendocrine-carcinoma-from-the-fda/