*孤儿药资格是为了鼓励制药公司开发针对罕见病或患者群体较小的疾病（通常在美国患病人数少于20万）的新药物。孤儿药资格为药物开发者提供了多种激励措施，包括上市后7年的市场独占权、税收优惠、费用减免、研发资助和药物开发指导。
1.ABD-147是一种新一代放射性靶向药，可以精准靶向DLL3蛋白递送射线杀死癌细胞。DLL3是一种在神经内分泌癌的癌细胞表面存在但在正常组织中少见的蛋白质，ABD-147通过精准定位该靶点，能够针对性地杀伤癌细胞，保护健康组织。
2.即将启动的1期临床试验，将评估ABD-147在经过铂类化疗后进展的小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌患者中的疗效。这项研究的结果可能为未来治疗这些难治性神经内分泌肿瘤提供新的选择。
根据ABD-147的药物开发商Abdera Therapeutics公司首席医疗官Bishop博士介绍，ABD-147中的强效放射性同位素可靶向DLL3，进而可对表达DLL3的神经内分泌肿瘤提供良好的治疗。
ABD-147这款靶向药由以下成分共同组成：
可以靶向追踪癌细胞的分子（DLL3）
用来将放射性同位素（Actinium-255）和DLL3粘在一起的“胶水”（螯合剂）
连接放射性同位素和靶向分子的“接头”
简单来说，当该药进入患者体内后，会像一名快递员一样，精准找到癌细胞的家，并送上一个装有辐射炸弹的“礼盒”！
“小细胞肺癌等侵袭性神经内分泌癌预后不良，迫切需要新的治疗方案，”Abdera Therapeutics的总裁兼首席执行官Lori Lyons-Williams说。“这些癌症的临床病程是所有肺肿瘤中蕞具侵袭性的，通常会迅速扩散到身体的其他部位。我很高兴 FDA 已经认识到 ABD-147 成为小细胞肺癌变革性治疗选择的潜力。”
https://www.onclive.com/view/fda-awards-orphan-drug-designation-to-abd-147-for-neuroendocrine-carcinoma
https://abderatx.com/press-releases/abdera-therapeutics-announces-fda-fast-track-designation-for-abd-147-a-next-generation-precision-radiopharmaceutical-therapy-for-the-treatment-of-patients-with-extensive-stage-small-cell-lung-cancer/
