肿瘤全消失！尤文氏肉瘤患者生存期超900天，美国前沿药Elraglusib疗效惊人！-盛诺一家

摘要

近日，1/2期临床试验（NCT04239092）的研究结果显示，Elraglusib （9-ING-41）联合化疗在复发/难治性尤文氏肉瘤儿童患者中展现了不错的抗肿瘤活性。数据显示，该组合疗法让2名患者肿瘤全消失，且1名患者的生存期达到了933天。

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关键信息

1.在6名接受Elraglusib联合环磷酰胺和拓扑替康治疗的复发/难治性尤文氏肉瘤患者中，有2名患者的肿瘤完全消失，他们两人的总生存期分别为933天和284天。

2.有2名接受Elraglusib组合方案的患者疾病保持稳定（肿瘤没有大幅缩小，但也没进展），他们两人的总生存期分别为177天和272天。此外，1名患有硬化性小圆细胞瘤的患者肿瘤一度缩小52%，但随后该患者退出研究，总生存期为329天。

相关患者

尤文氏肉瘤是一种高度转移性肉瘤，主要发生在儿童和青少年中，发病率仅次于骨肉瘤。目前，针对复发/难治性尤文氏肉瘤的二线治疗（初始治疗失败后的第二种治疗）标准尚未确立，患者预后较差，他们迫切需要新的治疗方案，尤其是能与现有化疗方案协同作用的前沿靶向疗法。

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在诸如乳腺癌、胰腺癌、结直肠癌、白血病、神经母细胞瘤、肺癌、前列腺癌以及尤文氏肉瘤等多种恶性肿瘤中，都已被发现存在一种叫做GSK-3的酶异常活跃（活性升高），这种酶正常情况下对细胞很有用，但对癌症患者却是个坏家伙，因为它可以助纣为虐、帮助癌细胞生长和扩散。

我们可以把恶性肿瘤想象成一台肆无忌惮狂飙的跑车，而GSK-3就是跑车所必需的油箱。它可以支持肿瘤快速增长，还会导致癌细胞容易对化疗耐药。

Elraglusib正是一款专门针对GSK-3的靶向药。该药通过抑制GSK-3，能像拆掉了跑车的“油箱”一样，可以很好地阻止癌细胞生长、转移扩散，同时还可以增强化疗的疗效。也正因此，Elraglusib具有潜在的“广谱抗癌”能力，有望治疗多种癌症，而不局限于尤文氏肉瘤。

1/2期临床试验（NCT04239092）的数据显示，在6名接受Elraglusib联合环磷酰胺和拓扑替康治疗的复发/难治性尤文氏肉瘤患者中，有2名患者的肿瘤完全消失，他们两人的总生存期分别为933天和284天。

2名患者疾病保持稳定，他们两人的总生存期达到了177天和272天。还有1名结缔组织增生性小圆细胞瘤患者肿瘤一度缩小了52%，不过该患者退出了试验，目前仍然存活，生存期已持续329天。

Elraglusib的开发商、美国Actuate的总裁兼首席执行官Schmitt表示，该药是少数能够针对难治性尤文氏肉瘤患者群体的新型靶向药之一，具有良好的前景。

2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予了Elraglusib“孤儿药”资格认定，用于治疗胰腺癌，目前已有多个临床试验（如RiLEY试验）正在进行，测试该靶向药联合化疗药物治疗胰腺癌。

参考来源：

https://www.onclive.com/view/early-data-show-complete-responses-with-elraglusib-combination-in-ewing-sarcoma