近日,1/2期临床试验(NCT04239092)的研究结果显示,Elraglusib (9-ING-41) 联合化疗在复发/难治性尤文氏肉瘤儿童患者中展现了不错的抗肿瘤活性。数据显示,该组合疗法让2名患者肿瘤全消失,且1名患者的生存期达到了933天。1.在6名接受Elraglusib联合环磷酰胺和拓扑替康治疗的复发/难治性尤文氏肉瘤患者中,有2名患者的肿瘤完全消失,他们两人的总生存期分别为933天和284天。2.有2名接受Elraglusib组合方案的患者疾病保持稳定(肿瘤没有大幅缩小,但也没进展),他们两人的总生存期分别为177天和272天。此外,1名患有硬化性小圆细胞瘤的患者肿瘤一度缩小52%,但随后该患者退出研究,总生存期为329天。
尤文氏肉瘤是一种高度转移性肉瘤,主要发生在儿童和青少年中,发病率仅次于骨肉瘤。目前,针对复发/难治性尤文氏肉瘤的二线治疗(初始治疗失败后的第二种治疗)标准尚未确立,患者预后较差,他们迫切需要新的治疗方案,尤其是能与现有化疗方案协同作用的前沿靶向疗法。
在诸如乳腺癌、胰腺癌、结直肠癌、白血病、神经母细胞瘤、肺癌、前列腺癌以及尤文氏肉瘤等多种恶性肿瘤中,都已被发现存在一种叫做GSK-3的酶异常活跃(活性升高),这种酶正常情况下对细胞很有用,但对癌症患者却是个坏家伙,因为它可以助纣为虐、帮助癌细胞生长和扩散。我们可以把恶性肿瘤想象成一台肆无忌惮狂飙的跑车,而GSK-3就是跑车所必需的油箱。它可以支持肿瘤快速增长,还会导致癌细胞容易对化疗耐药。Elraglusib正是一款专门针对GSK-3的靶向药。该药通过抑制GSK-3,能像拆掉了跑车的“油箱”一样,可以很好地阻止癌细胞生长、转移扩散,同时还可以增强化疗的疗效。也正因此,Elraglusib具有潜在的“广谱抗癌”能力,有望治疗多种癌症,而不局限于尤文氏肉瘤。1/2期临床试验(NCT04239092)的数据显示,在6名接受Elraglusib联合环磷酰胺和拓扑替康治疗的复发/难治性尤文氏肉瘤患者中,有2名患者的肿瘤完全消失,他们两人的总生存期分别为933天和284天。2名患者疾病保持稳定,他们两人的总生存期达到了177天和272天。还有1名结缔组织增生性小圆细胞瘤患者肿瘤一度缩小了52%,不过该患者退出了试验,目前仍然存活,生存期已持续329天。Elraglusib的开发商、美国Actuate的总裁兼首席执行官Schmitt表示,该药是少数能够针对难治性尤文氏肉瘤患者群体的新型靶向药之一,具有良好的前景。2023年,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予了Elraglusib“孤儿药”资格认定,用于治疗胰腺癌,目前已有多个临床试验(如RiLEY试验)正在进行,测试该靶向药联合化疗药物治疗胰腺癌。
参考来源:
https://www.onclive.com/view/early-data-show-complete-responses-with-elraglusib-combination-in-ewing-sarcoma
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