复发/难治性多发性骨髓瘤：新型CAR-疗法让61%患者肿瘤全消失！-盛诺一家

摘要

近日，在2024年国际骨髓瘤学会年会上，一项关于新型CAR-T疗法Durcabtagene autoleucel（PHE885）2期研究（NCT04318327）的数据显示，该疗法在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中显示出较高的有效率及可控的安全性。

盛诺一家

来源：AI原创生成

关键信息

1.在94名接受1000万个CAR-T细胞治疗的患者中，89%的患者病情大幅缓解或肿瘤全消失。其中，61%的患者肿瘤消失，20%的患者肿瘤几乎消失，9%的患者实现大幅缓解。这表明，Durcabtagene autoleucel对大部分复发或难治性骨髓瘤患者有极强的疗效。

2.绝大部分患者治疗后出现了细胞因子释放综合征（免疫治疗常见副作用），无论高剂量还是低剂量（指回输的CAR-T细胞数量的多少）都是如此。该副作用平均4天可以消退。

3.高剂量患者中，有16.2%的人出现了神经毒性（免疫治疗常见副作用），该副作用平均5天可以消退。

相关患者

复发/难治性多发性骨髓瘤患者往往经过多种治疗且对现有的药物治疗产生耐药性。本研究中纳入试验的患者中，82.8%的人对三类药物耐药（三重难治患者），30.3%的人对五类药物耐药（五重难治患者）。此外，部分患者还存在高风险细胞遗传学异常，治疗难度大，迫切需要新疗法。

更多详情

新型细胞免疫疗法Durcabtagene autoleucel是一种利用患者自身免疫系统的治疗方法。医生会从患者体内提取T细胞，并将其重新基因编程（成为CAR-T细胞），使这些T细胞能够识别并杀死癌细胞。然后将这些经过修改的T细胞重新输回患者体内，让它们继续对抗癌症。

在这项研究中，患者对该疗法的反应非常积极，尤其是接受较低剂量治疗的患者，副作用较小，但疗效依然非常好。

该疗法是一种先进的BCMA（多发性骨髓瘤癌细胞上常见的“标签”）定向CAR-T细胞疗法，该疗法采用的是新型T-Charge工艺，具有能够大幅缩短CAR-T细胞的制造时间，还有助于保持T细胞的干细胞性（分裂能力更持久），让CAR-T细胞在患者体内拥有更强的生存和扩增能力。简单来说，新疗法在患者体内能发挥更长时间的抗癌疗效。

该药的开发商Sperling介绍，T-Charge工艺让原本需要的6-8周制备周期，大幅压缩至10天内。这一点非常重要，因为癌症患者的病情可能发展得很快，如果制备时间太长，患者可能会错过蕞佳的治疗时机，或根本没有时间等待接受治疗，只能选择其他疗法。

通过缩短制备周期，医生可以更快地给患者进行治疗并提高治疗效果，帮助患者更好地控制病情。

参考来源：

https://www.targetedonc.com/view/new-car-t-therapy-shows-promise-in-treating-r-r-multiple-myeloma