美国授予新药Namodenoson孤儿药资格，用于治疗胰腺癌-盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药Namodenoson治疗胰腺癌的孤儿药资格。

美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格，主要授予用于治疗罕见病或罕见病症的在研疗法。获得孤儿药资格后，研发公司有资格享受多种激励政策。

Namodenoson由Can-Fite BioPharma公司开发，这是一家以色列的生物技术公司。

关键信息

1.Namodenoson是一种小分子、口服药物，该药物既能诱导癌细胞凋亡，同时能保护正常细胞，展现出良好的安全性。

2.在先前的早期研究中，Namodenoson无论是作为单药，还是与其他药物联用，针对胰腺癌均表现出积极的抗癌活性，潜力很大。

3.围绕Namodenoson即将开展一项2期临床试验，将评估Namodenoson在已接受过治疗的晚期胰腺癌患者中的安全性和临床活性。

盛诺一家

来源：摄图网

关于Namodenoson

Namodenoson是一种小分子、口服药物，靶向A3腺苷受体（A3AR），该药物既能诱导癌细胞凋亡，同时能保护正常细胞，展现出良好的安全性。

具体来说，Namodenoson能与A3AR高度选择性地结合。A3AR主要存在于胰腺癌和肝癌细胞表面，药物通过诱导这些癌细胞的凋亡来发挥作用。A3AR在癌细胞中的表达水平较高，而在正常细胞中的表达较低，这也是Namodenoson具有良好安全性的原因。

Namodenoson此前已在2期肝癌临床试验中进行过评估，适用于两种肝癌适应症：作为肝细胞癌的二线治疗药物，以及用于治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。

Namodenoson针对胰腺癌的早期研究

一项研究评估了Namodenoson对BxPC-3胰腺癌细胞模型的作用。

BxPC-3是一种来自人类胰腺癌的细胞系，常用于胰腺癌相关的研究。它蕞初是从一名胰腺癌患者的肿瘤组织中提取的。由于这种细胞系稳定且易于培养，研究人员常使用它来研究胰腺癌的生物学特性、药物反应和治疗方法。BxPC-3细胞对多种化疗药物和靶向治疗药物具有一定的敏感性，因此在胰腺癌治疗研究中经常被用作模型。

研究结果表明，随着Namodenoson药物剂量的增加，癌细胞的生长明显受到抑制。而当使用一种特定的药物A3AR拮抗剂MRS1523后，这种抑制效果有所减弱。此外，研究发现Namodenoson可以影响与癌细胞生长相关的多条信号通路，促进癌细胞凋亡。在小鼠实验中，使用Namodenoson治疗的小鼠的肿瘤生长也显著减缓，支持进一步研究该药物用于胰腺癌的治疗。

在另一项研究中，将BxPC-3胰腺癌细胞模型分别在不同浓度的Namodenoson药物处理下，发现癌细胞生长被显著抑制。此外，如果将Namodenoson和常用抗癌药吉西他滨联合使用，抑制效果更强。研究还表明，Namodenoson会影响一些与癌细胞生长相关的蛋白质。这表明，Namodenoson不仅可以单独抑制胰腺癌，还能与其他药物配合使用，效果更佳。

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来源：摄图网

Namodenoson的临床试验进展

一项2期临床试验将评估Namodenoson在已接受过治疗的晚期胰腺癌患者中的安全性和临床活性。

这是一项多中心、开放标签的2期研究。该试验将招募大约20名已经接受过至少一种疗法且病情进展的晚期胰腺癌患者。

该试验的主要目标是评估Namodenoson的安全性。次要目标包括客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）、疾病控制率、反应持续时间和总生存期等，以评估该药物的临床活性。此外还将评估药物的药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，帮助确定用药剂量和频率以确保安全有效）。

所有患者每天将接受两次25毫克剂量的Namodenoso治疗（口服），每28天为一个周期，并会定期进行安全性监测。

Can-Fite BioPharma公司首席执行官Motti Farbstein在新闻发布会中表示：“我们正在推进2期胰腺癌研究计划，并计划在今年年底前启动该研究。”

来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-namodenoson-for-pancreatic-cancer