近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Elraglusib“罕见儿科疾病资格”，这表明FDA认可了该药物在治疗尤文氏肉瘤方面的潜力。尤文氏肉瘤是一种侵袭性较强的骨与软组织癌症，主要影响儿童、青少年和年轻成年人。目前正在开展1/2期临床试验，以评估该药在复发或难治性尤文氏肉瘤患者中的安全性和效果。*一旦药物获得“罕见儿科疾病资格”，则研发公司在该药获批上市后，有机会获得一张“优先审评券”，可用来大幅加速FDA对未来其他药物的审批时间，且该券可转售，对药企具有很大价值。
1. 在试验中，Elraglusib在6名复发或难治性尤文氏肉瘤患者中显示出显著疗效，其中2名患者肿瘤完全消失。这一结果表明，Elraglusib有可能帮助那些对常规治疗无效的儿童和青少年患者，抑制肿瘤生长甚至彻底消除肿瘤。2. 目前，Elraglusib不仅作为单独药物（每周给药两次，剂量为9.3 mg/kg）在进行测试，研究人员还在测试它与其他抗癌药物联合使用，包括拓扑替康（化疗药）和环磷酰胺（化疗药），以增强整体效果。尤文氏肉瘤是一种高度侵袭性癌症，通常发生在儿童和青少年的骨头或周围软组织中。大多数患者在早期没有明显症状，癌症很容易扩散到全身。尽管现有的治疗方法（如化疗、放疗和手术）可以在一定程度上抑制肿瘤，但对于那些病情复发或对治疗无反应的患者，现有方法效果往往有限，且副作用大。对于这些复发或难治性患者，迫切需要新的治疗方法。
在很多类型的癌细胞中，一种名为糖原合酶激酶-3β（GSK-3β）的酶，会像“启动开关”一样，协助癌细胞不断生长、分裂，甚至逃避免疫系统攻击。而本文中的Elraglusib正是用来抑制这种酶的抑制剂，可以“关闭”GSK-3β这个开关，降低癌细胞生长和扩散速度，同时帮助免疫系统更好地识别和攻击癌细胞。在实验室和早期人体临床试验阶段，研究结果表明，该药对多种癌症都有抑制效果。比如说，在乳腺癌、胰腺癌、结直肠癌、白血病、神经母细胞瘤、肺癌、前列腺癌以及尤文氏肉瘤等多种恶性肿瘤中，都发现癌细胞中有GSK-3β存在。去年FDA已经授予Elraglusib“孤儿药”资格，用于治疗胰腺癌，并开展了多项临床试验（如RiLEY试验），测试该药联合化疗对胰腺癌的疗效。今年9月，FDA授予Elraglusib“孤儿药”资格，用于治疗软组织肉瘤患者。目前一项2期临床试验（NCT04906876）正在评估该药联合化疗治疗软组织肉瘤患者的效果。在Actuate-1902的1/2期临床试验中，研究人员招募了22岁及以下、至少接受过一次其他治疗但无效（或无治愈机会）、身体器官功能良好、当前没有遭遇治疗副作用的复发或难治性尤文氏肉瘤患者及与尤文氏肉瘤相关的儿科小圆细胞肉瘤患者。在研究中，Elraglusib已让6位复发或难治性尤文氏肉瘤患者中的2人肿瘤完全消失。通过以上信息我们可以看到，该药具有潜在的“广谱抗癌”能力，有望与其他疗法协同作用，用于多种癌症治疗。参考来源：
https://www.targetedonc.com/view/elraglusib-gains-fda-rare-pediatric-disease-designation-in-ewing-sarcoma
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