近日，美国Nuvectis Pharma公司发布了一项临床试验的初步结果，数据显示，实验性抗癌药物NXP800在铂类化疗耐药的卵巢癌患者中展现出很好的抗癌效果。这种药物主要针对携带ARID1a基因突变的卵巢癌发挥效果。11名患者用药后，1人肿瘤大幅缩小，6人病情稳定且有一定程度的肿瘤缩小。该药带来的副作用大多较轻，目前研究人员正在推进更高剂量的方案，以便进一步提高疗效。
1. 在可评估疗效的11名患者中，1名患者的肿瘤大幅缩小，另有6人病情稳定并有一定程度的肿瘤缩小。初步研究结果显示，该药对某些铂类耐药的卵巢癌患者有效。2. 在研究的初始阶段，3名患者因每日连续用药出现了严重的血小板减少（血小板减少会增加出血风险）。为减少这种情况，研究团队改用“5天服药、2天停药”的方式。之后，8位患者中仅1人出现较轻的血小板减少，其他常见的副作用也比较轻微。
ARID1a基因突变的卵巢癌患者，通常在接受标准治疗后会较快出现病情恶化，对现有的化疗方案逐渐失去效果。特别是那些对铂类化疗耐药的患者，往往更缺乏治疗选择。这类患者中很多人在接受过贝伐单抗和PARP抑制剂（另一类用于卵巢癌的靶向药物）后也会出现耐药现象，因此急需新疗法来控制病情。
ARID1a基因在正常情况下，负责帮助调控细胞生长和分裂过程。这意味着它在“守护”细胞健康方面起到关键作用，防止异常细胞（如癌细胞）的增殖。当ARID1a基因出现突变时，其细胞调控功能会失灵，无法继续正常守护细胞，因此更多细胞会出现失控生长，更容易发生癌症。目前的研究发现，在卵巢癌、胃癌、子宫内膜癌等多种癌症当中，都有这个基因发生突变，尤其是在一些对常规抗癌疗法（如化疗）耐药的癌症中表现更为突出。科学家们尝试开发出了NXP800这类能够针对性抑制携带ARID1a突变癌细胞的靶向药，从而减缓肿瘤生长。在初步试验中，NXP800被分为几种给药方式进行测试，包括“每日75毫克”、“每日50毫克”以及“每周5天用药、2天停药”的方案。研究团队期望通过更灵活的给药方式在减少副作用的同时提升药效。Nuvectis Pharma 宣布，在可评估疗效的11名患者中，1名患者的肿瘤大幅缩小，另有6人病情稳定并有一定程度的肿瘤缩小。初步研究结果显示该药对某些铂类耐药的卵巢癌患者有效。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予NXP800孤儿药资格，用于治疗ARID1a缺陷型卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌。目前NXP800的临床研究仍在进行，更多患者正在接受该药治疗，未来几个月研究人员将进行更高剂量测试，以便进一步提升疗效。研究人员预计明年将公布进一步的试验数据。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/nxp800-demonstrates-single-agent-activity-in-arid1a-platinum-resistant-ovarian-cancer
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