2024年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Revumenib（商品名：Revuforj），用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人患者和1岁及以上的儿童患者。
Revumenib是由美国Syndax Pharmaceuticals公司生产的一款menin抑制剂。
获批依据
Revumenib的疗效评估基于一项开放标签、多中心单臂队列试验。该试验纳入了104例携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病患者，包括成人患者和至少1个月大的儿童患者。
患者接受Revumenib治疗，直至疾病进展、出现不可接受的毒性、接受4个周期的治疗后白血病病情未得到有效控制（未达到无白血病细胞的状态）或者选择进行造血干细胞移植（HSCT）。
研究的主要疗效指标包括完全缓解（CR）率＋部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率、CR+CRh的持续时间以及从输血依赖转为输血独立。
研究结果
完全缓解（CR）率＋部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为21.2%。
CR+CRh的持续时间为6.4个月。
在22例达到CR或CRh的患者中，平均达到CR或CRh的时间为1.9个月。
83例依赖红细胞和/或血小板输注的患者中，有12例（14%）患者在接受治疗的56天内实现了输血独立，即不再依赖输血。
在原本不依赖输血的21例患者中，有10例（48%）患者在56天内保持了输血独立的状态。
➤其他疗效数据
平均随访时间为5.73个月。其他研究结果显示：
12.5%的患者达到完全缓解（CR），获得完全缓解（CR）的平均持续时间为4.3个月。
部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为8.7%，CRh的平均持续时间为6.4个月。
亚组分析显示，急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和混合表型急性白血病（MPAL）患者中，分别有21%、19%和50%的患者获得了CR+CRh。
➤安全性
蕞常见的不良反应（发生率≥20%）包括出血、恶心、血磷升高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸氨基转移酶升高、发热性中性粒细胞减少症、丙氨酸氨基转移酶升高、全段甲状旁腺素升高、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图QT间期延长、血磷降低、甘油三酯升高、血钾降低、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染、疲劳和碱性磷酸酶升高。
42%的患者经历了需要中断剂量的不良事件（AE），10%的患者经历了导致剂量减少的不良事件，73%的患者报告了严重不良事件（SAE），3%的患者经历了导致死亡的不良事件。
专家评述
美国MD安德森癌症中心的白血病副教授Ghayas C. Issa博士在新闻稿中表示：“此次美国食品药品监督管理局（FDA）批准全球头一款menin抑制剂Revumenib，用于携带KMT2A易位的复发/难治性急性白血病患者，是一项重大突破，因为携带KMT2A基因突变的患者，预后非常差。与先前的疗法相比，Revumenib的显著临床获益和强劲疗效代表了一大进步，并可能成为这些患者的一个重要治疗新选择。”
