近日，2期AUGMENT-101试验显示，Revumenib（SNDX-5613）在治疗复发或难治的NPM1突变型急性髓性白血病（AML）患者中取得了显著疗效。数据显示，该药让23%的患者病情显著缓解或癌细胞少到不可检测。这表明，即便是病情严重、经多次治疗无效的患者，使用该药依然可能有非常不错的效果。
1. 在参与试验的64名复发或难治的NPM1突变型急性髓系白血病（AML）患者中，15人（占23%）的病情显著缓解或癌细胞全消失。这表明Revumenib在控制白血病癌细胞方面有较好效果。2. 在病情明显缓解的患者中，64%的人癌细胞显著减少到不可检测，实现了对疾病的深层控制。在所有参与试验的患者中，共计47%的人用药有效，一部分人用药缓解病情后成功进行了造血干细胞移植，从而进一步延长了疾病控制时间。这说明该药对大多数复发或难治性AML患者有效。
NPM1突变型急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液癌症，癌细胞快速生长，患者容易出现复发和耐药现象。对这类患者来说，当前的治疗选择有限，且治疗效果较差，因此急需一种可以有效控制病情并延长生命的新药。Revumenib是一种小分子口服靶向药，可以进入癌细胞并与特定的蛋白质结合，从而干扰癌细胞的生长。在急性髓性白血病中，有两种基因突变（NPM1突变和KMT2A基因重排）会导致癌细胞快速生长，而Revumenib能够通过阻断癌细胞中名为Menin的蛋白质功能来抑制上述基因突变带来的癌症进展。在试验中，Revumenib不仅显示出抑制癌细胞的有效性，且副作用较为可控，主要包括轻微的心电图异常、贫血和发热等。仅有5%的患者因副作用停药，且未出现蕞严重的副作用（5级）。这表明Revumenib在经过大量治疗的患者中总体耐受性良好，有希望成为适合长期使用的药物选择。随着试验数据的大成功，Revumenib预计将在2024年底获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准用于治疗KMT2A重排的急性髓系白血病，并计划在2025年上半年提交NPM1突变型急性髓系白血病的新药申请。药物的进一步研究数据将在2024年12月的美国血液学会年会上公布。参考来源：
https://www.targetedonc.com/view/revumenib-for-npm1-mutant-aml-succeeds-in-pivotal-trial
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