近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予一种名为ALE.P02的新型抗癌药快速通道资格（药品的研发、审批加速）。这种药物针对一种特殊的蛋白质Claudin-1（CLDN1），主要用于治疗各类“鳞状细胞癌”。1.ALE.P02是一种新型靶向药物，它就像“精准抗癌导弹”一样，专门瞄准癌细胞表面的CLDN1蛋白。这个蛋白在正常细胞中隐藏得很深，但在一些鳞状细胞癌中却暴露在外。ALE.P02通过识别这个暴露的蛋白，将药物“直接送达”癌细胞内，破坏其生长系统，同时保护周围的健康组织，减少副作用。2.在动物实验中，ALE.P02显示了强大的抗癌效果。研究人员在肿瘤模型测试中发现，仅用了一次ALE.P02后，肿瘤模型就完全消失了。这种强大抗癌效果让人非常期待它在后续临床试验中的表现。“鳞状细胞癌”实际上是一个很大的概念，包含多种癌症类型。比如发生在口咽、喉鼻部位的头颈鳞癌，又比如发生在肺部的肺鳞癌，还有发生在食道内壁的食管鳞癌、发生在子宫颈的宫颈鳞癌以及发生在皮肤上的皮肤鳞癌等等。总之，此类肿瘤覆盖范围广泛，而且往往生长快、容易侵袭周围组织，且其中一部分肿瘤对传统放化疗不甚敏感，因此开发针对性的抗癌药意义很大。在人体健康细胞中，有一种叫做Claudin-1（简写为CLDN1）的特殊蛋白质（跨膜蛋白），这类蛋白就像个“守门人”一样，负责细胞与外界的沟通，如查验其他细胞的“身份证”、传递情报（捕捉外界信号调控细胞反应）和物资交换（放入营养，排出废物）等。
在多种鳞状细胞癌中，CLDN1会出现异常，帮助癌细胞逃避免疫系统追杀，甚至促进扩散。在癌症中，原本隐藏在细胞和细胞之间连接位置（类似瓷砖间缝隙）的CLDN1会变得比较“凸出”，暴露到了癌细胞表面，而且数量会异常的多（称之为“过表达”）。
因此CLDN1就成了鳞状细胞癌细胞一个有别于健康细胞的明显的特征，是很有潜力的一个治疗靶点。
ALE.P02是一种新型“抗体偶联药物”（ADC），我们可以将其简单理解为一种非常精准的导弹。它安装了精确制导系统，负责追踪CLDN1蛋白，同时还携带了强力的“炸药”——化疗药（微管蛋白抑制剂），可以在进入癌细胞后快速杀死它们，且对患者的毒性可能较小。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了ALE.P02快速通道资格，用于治疗CLDN1阳性（有很多此类蛋白）的鳞状细胞癌。
“来自各个部位的鳞状细胞癌都被证实过表达CLDN1蛋白，因此针对该蛋白的抗体偶联药物ALE.P02很有前途，有望满足这类癌症患者未被满足的医疗需求。”香港中文大学临床肿瘤学教授Mok博士在一份新闻稿中表示。
2024年10月，FDA批准了该药开展临床试验的申请，以评估该药治疗CLDN1阳性鳞状细胞癌患者的效果。预计该试验将于2025年一季度启动。
https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-ale-p02-for-cldn1-squamous-solid-tumors
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