近日在2024年ASH（美国血液学会）大会上，来自美国MD安德森癌症中心（盛诺一家官方签约合作医院）癌症医学部的白血病系教授Jabbour博士及其同事，分享了慢性粒细胞白血病新型靶向药奥维替尼（HQP1351）的研究数据。数据显示，该药对多次治疗耐药的患者，以及使用前沿靶向药Ponatinib（三代TKI）和Asciminib（新型TKI）治疗无效/难以耐受副作用的患者，表现出了良好的治疗效果，同时副作用也可耐受。
1. 研究中，约58%的患者体内的异常染色体完全消失，这意味着他们的病情得到了极好的控制。2. 导致慢性粒细胞白血病出现的“罪魁祸首”是BCR ::ABL1基因（一种异常融合基因），研究发现，45%的患者在用药后，所携带的这类基因活性显著降低，这意味着药物可以实现精准治疗，有效阻止病情恶化。3. 对于携带T315I基因突变（耐药性突变，会导致现有靶向药耐药）的患者，该药疗效更好，约67%的患者异常染色体完全消失。慢性粒细胞白血病是一种影响骨髓造血功能的血液系统癌症，其特征是骨髓过度生产异常白细胞。目前，此类癌症患者的治疗十分依赖靶向药，这些药物能够抑制导致疾病的异常基因活动。然而，部分患者会对现有药物产生耐药，从而不再起效，也可能因为无法耐受靶向药的严重副作用而无计可施。尤其是携带“T315I”耐药性突变的患者，治疗难度很高，亟需新的有效治疗选择。BCR::ABL1是一种异常融合基因，是导致大部分慢性粒细胞白血病（CML）的“罪魁祸首”。针对这类基因，科学家们早就开发出了许多先进的靶向药，精准打击BCR::ABL1基因，大幅改善患者预后，延长了他们的生存期。比如伊马替尼（Imatinib，一代药）、尼洛替尼（Nilotinib，二代药）、达沙替尼（Dasatinib，二代药）等“酪氨酸激酶抑制剂”（简称TKI），效果都不错。在TKI问世之前，CML患者的5年生存率约为30%，而TKI得到广泛应用后，患者的5年生存率大幅提升至85%以上，很多人甚至可以长期维持病情稳定，避免从慢性期进展到可能危及生命的加速期/急变期，从而大幅延长寿命。然而，一部分患者在靶向治疗后可能会出现耐药性突变，尤其是出现T315I基因突变，会导致靶向药对肿瘤的控制效果显著下降或完全失效。此时，患者亟需能够抑制T315I突变的新药，从而维持病情稳定。在2024年ASH（美国血液学会）大会上，MD安德森的科研人员分享了奥维替尼1b期临床试验的疗效与安全性数据。研究共纳入66例经多次治疗无效的慢性粒细胞白血病患者，并将他们分为不同用药剂量的三组，每隔一天服用一次靶向药奥维替尼，主要观察疗效和安全性。结果显示，在所有患者中，约58%的患者体内的异常染色体完全消失，这意味着他们的病情得到了良好控制；对于携带耐药性突变T315I的患者，该药效果更佳，约67%的人达到染色体异常完全消失。基于这些结果，一项全球3期临床试验（POLARIS-2）已启动，将进一步评估奥维替尼在患者中的疗效和安全性。参考来源：
https://www.onclive.com/view/olverembatinib-demonstrates-efficacy-and-safety-in-heavily-pretreated-cp-cml
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