30%的患者肿瘤显著缩小或完全消失，胶质瘤患者有望迎来新药！-出国看病-盛诺一家

摘要

美国Chimerix公司向美国食品药品监督管理局（FDA）发起新药Dordaviprone的上市申请，用于治疗复发性H3K27M突变型弥漫性胶质瘤。

在高级别胶质瘤患者中：

客观缓解率（ORR）为20.0%，即有20.0%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
疾病控制率（DCR）为40.0%。

在低级别胶质瘤患者中：

客观缓解率（ORR）为30.0%，即有30.0%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
疾病控制率（DCR）为44.0%。

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来源：摄图网

美国FDA预计将于2025年第三季度做出审批决定。此前，FDA已授予Dordaviprone治疗H3K27M突变型胶质瘤的罕见儿科疾病认定。

Dordaviprone是一种新型小分子咪唑吡啶酮药物，旨在选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和DRD2。

申请依据

这项新药申请基于一项1期试验（NCT03416530）、3项2期试验（NCT02525692；NCT03295396；NCT03134131）和同情用药项目（医疗领域一种特殊用药机制，旨在为那些患有严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病患者提供一种可能的救治途径）。

试验纳入了2岁及以上的复发性和/或进展性H3K27M突变型胶质瘤患者，具有可测量的病灶。

在研究期间，18岁及以上的患者接受了625毫克的Dordaviprone治疗，儿童患者根据体重给药。患者每周治疗一次或每3周治疗一次，治疗周期为3至4周，具体取决于研究设计。治疗持续到疾病进展。

此次分析的主要终点是客观缓解率（ORR）。

疗效数据

根据在《临床肿瘤学杂志》上发表的疗效数据：

在高级别胶质瘤患者中：

客观缓解率（ORR）为20.0%，即有20.0%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
疾病控制率（DCR）为40.0%。
平均缓解时间为8.3个月。
平均缓解持续时间为11.2个月。

在低级别胶质瘤患者中：

客观缓解率（ORR）为30.0%，即有30.0%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
疾病控制率（DCR）为44.0%。
平均缓解时间为8.3个月。
平均缓解持续时间为11.2个月。

安全性

安全性数据显示：

50例患者中有49例出现了至少1种不良事件（TEAE）。蕞常见的任何级别的TEAE包括疲劳（发生率46.0%）、恶心（36%）和头痛（32.0%）。

任何级别的治疗相关不良事件（TRAE）在60.0%的患者中报告。20%的患者出现了3级TRAE。蕞常见的任何级别的TRAE包括疲劳（发生率34.0%）、恶心（18.0%）、淋巴细胞计数减少（14.0%）、头痛（10.0%）、呕吐（10.0%）、贫血（6.0%）、食欲减退（6.0%）、头晕（6.0%）、跌倒（6.0%）、偏瘫（6.0%）和斑丘疹（6.0%）。

46.0%的患者报告了严重不良事件。蕞常见的是脑积水和恶心，各占8.0%。

8.0%的患者因不良事件（TEAE）导致治疗中断、剂量减少或剂量中断。治疗相关不良事件（TRAE）未导致任何治疗中断，1例患者（2.0%）因TRAE（肺栓塞）需要剂量减少/中断。

来源：

https://www.onclive.com/view/fda-approval-sought-for-dordaviprone-in-recurrent-h3k27m-diffuse-glioma