近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予新型抗体偶联药物（ADC）GSK5764227突破性疗法资格认定，用于治疗至少接受过两种疗法但病情仍然进展的复发或难治性骨肉瘤成年患者。突破性疗法认定是FDA专门设立的一项快速审批机制，用来帮助那些在早期临床试验中表现出众的新药研发和上市，特别是针对一些现有疗法效果不理想的重症。B7-H3是一种蛋白质，属于B7蛋白家族。B7-H3可以与免疫细胞上的受体结合，来调控免疫反应（增强或抑制免疫反应）。某些情况下，B7-H3能像“刹车装置”一样束缚住免疫细胞，帮助癌细胞逃避免疫系统攻击。在多种癌症中，B7-H3蛋白的数量会显著上升，癌细胞可以借助它成功逃脱免疫系统追杀，促进肿瘤生长、侵袭和转移。在大多数正常组织中，B7-H3的数量都很少，因此它是一个非常理想的治疗靶点（只针对肿瘤，不伤及正常组织）。GSK5764227是一款针对B7-H3的抗体偶联药物，它由两部分构成。其一是负责追踪B7-H3的靶向药，其二是可以强力灭杀癌细胞的化疗药。这种抗体偶联药物非常精准，不仅可以高效消灭肿瘤，还能减少常规化疗可能引发的毒副作用。
由于早期临床试验表现良好，GSK5764227目前已经在多种癌症中获得突破性疗法认定，例如在今年8月，该药被FDA授予此项认定，用于治疗复发或难治性晚期小细胞肺癌。此前，ARTEMIS-001临床试验的数据显示，在11名晚期小细胞肺癌患者中，7人肿瘤大幅缩小或消失，如果加上肿瘤保持稳定的患者，则总体疾病控制率达到81.8%。本次在骨肉瘤中的突破性疗法认定，证实了该药具有一定的“广谱抗癌潜力”，即不局限于特定癌症，只要患者肿瘤细胞携带大量B7-H3蛋白（高表达），就有可能使用该药治疗受益！
支持本次骨肉瘤突破性疗法认定的依据，是2期ARTEMIS-002临床试验的研究数据。在该试验中，研究人员招募了60多名肉瘤患者，包括42名复发或难治性骨肉瘤患者。在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的初步研究结果表明，该药在难治性骨肉瘤患者中展现了充满希望的抗肿瘤活性和可控的安全性。在该试验的2a期阶段，患者被分为两个队列，其中队列1包括标准治疗后肿瘤进展的晚期骨肉瘤患者，队列2包括不可切除的骨和软组织肉瘤患者，这些患者使用标准疗法失败或已无通过标准疗法治愈的机会。入组试验后，骨肉瘤患者会被随机分组接受两种不同剂量的药物，而其他骨和软组织肉瘤患者则接受单一相同剂量的治疗。在研究的2b期阶段，患者将根据2a期阶段测试出的“蕞佳剂量”用药治疗，进一步评估药物的疗效和安全性。研究人员会对所有患者在治疗期间和治疗结束后90天内进行密切观察，记录任何可能的副作用。如果对药物耐受性良好且疾病没有进展，则患者可继续接受该药治疗。参考来源：
https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-b7-h3-targeted-adc-breakthrough-status-in-osteosarcoma
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