新型溶瘤病毒疗法ELC-100获美国孤儿药资格，用于治疗胰腺神经内分泌肿瘤-出国看病-盛诺一家

摘要

根据瑞典生物技术公司Elicera Therapeutics发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型溶瘤病毒疗法ELC-100（AdVince）孤儿药资格，用于治疗胰腺神经内分泌肿瘤患者。

孤儿药资格认定旨在促进针对罕见疾病药物的开发。在美国，美国食品药品监督管理局（FDA）授予这一资格认定的药物或生物制剂，是用于治疗发病率低于20万人的疾病。

盛诺一家

来源：cancernetwork网站

关于ELC-100

ELC-100是一种基于基因改造的腺病毒Ad5PTD研制的溶瘤病毒，专为选择性攻击神经内分泌肿瘤而设计。

病毒进入肿瘤细胞后，会在其中复制并逐渐增多，蕞终导致肿瘤细胞破裂（称为免疫原性溶瘤）。这一过程不仅能杀死肿瘤细胞，还能释放一些特殊“信号”（新抗原），吸引患者的免疫系统参与战斗。

这些“信号”会被树突状细胞捕获，它们会“教导”T细胞如何识别和攻击癌细胞。这意味着，ELC-100不仅可以在注射区域杀死肿瘤，还可能让T细胞在全身范围内寻找和攻击其他癌细胞，从而形成更持久、更广泛的抗癌效果。

临床试验进展

研究人员目前正在1/2期临床试验（NCT02749331）中评估ELC-100的安全性和蕞大耐受剂量。

在这项开放标签、单中心、1/2a期临床研究中，研究人员正在评估重复输注ELC-100，治疗转移性神经内分泌肿瘤患者的安全性。在剂量递增部分，患者将接受剂量范围为100亿至1万亿病毒颗粒的实验性溶瘤病毒治疗。

试验的主要终点是评估不良反应（AE）的数量和类型。次要终点包括肿瘤大小变化、肿瘤代谢活动变化（肿瘤的活跃程度是否降低）、无进展生存期（患者在没有病情恶化的情况下能存活多长时间）、ELC-100复制特性变化（病毒在体内是否有效地复制）、ELC-100的体液免疫应答变化（身体是否通过抗体等对病毒产生反应）以及细胞因子介导的免疫反应变化（病毒是否触发了免疫系统中关键因子的变化）。

符合入组条件的患者需年龄在18-100岁，确诊为进展性胃肠道、胰腺或支气管来源的神经内分泌癌，并伴有多发肝转移病灶。

其他入组条件包括：具有通畅的门静脉和充分的肝脏灌注、Karnofsky评分至少为70%（表示参与试验的患者在日常活动中的自理能力较好）、预期寿命至少为6个月，以及对于会分泌过多激素并引起症状的功能性神经内分泌肿瘤患者，需要使用生长抑素类似物药物来控制激素分泌。

不符合入组条件的情况包括：患者在转移癌发生前已知有慢性肝功能异常或活动性感染；入组前两周内诊断出病毒综合症；开始研究治疗前四周内接受过化疗；在参加试验前24周内对靶肿瘤部位进行过放疗；同时患有其他恶性肿瘤；持续接受其他抗癌治疗。

Elicera Therapeutics公司宣布，该试验的蕞后一名患者已于2024年10月招募完成。预计研究弟一部分的蕞终数据将在2025年年中发布。

Elicera Therapeutics公司首席执行官Jamal El-Mosleh在新闻稿中表示：“神经内分泌肿瘤是一种高度异质性的疾病。我们正在进行的临床研究中，包括具有多种不同病史的患者群体。这种多样性凸显了从更广泛视角开发新型治疗方案，以满足不同患者群体特定需求的重要性。我们很高兴ELC-100获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格，FDA的决定是我们为神经内分泌肿瘤患者开发新治疗方式努力中的一个重要里程碑。”

来源：

https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-elc-100-in-pancreatic-nets