近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Gemogenovatucel-T（Vigil）“再生医学先进疗法”（RMAT）资格认定，用于新诊断的晚期卵巢癌患者的维持治疗。该疗法针对同源重组正常（HRP）且肿瘤突变负荷（TMB）较高的患者，她们在接受手术和化疗后，可使用该疗法降低复发风险，提高生存率。*再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy）资格，是美国食品药品监督管理局（FDA）为再生医学领域的创新疗法设立的一种加速审批通道。它主要针对具有潜在重大治疗突破，并能为严重或危及生命的疾病提供治疗的再生医学疗法（包括细胞疗法、基因疗法、组织工程产品等）。
*同源重组正常（HRP）且肿瘤突变负荷（TMB）较高是两类肿瘤特征，前者意味着肿瘤细胞仍具备正常的DNA修复能力，无法使用PARP抑制剂（如奥拉帕利、尼拉帕尼等）进行靶向治疗；后者意味着肿瘤具备大量基因突变，很容易被免疫系统发现异常，因此可能比较适合免疫治疗。
1. 临床研究中，使用Gemogenovatucel-T治疗的HRP卵巢癌患者2年生存率为92%，而安慰剂组仅为55%。这表明该疗法可能帮助更多患者长期存活。2. 在HRP患者中，Gemogenovatucel-T组的无复发生存期平均为10.6个月，而安慰剂组仅为5.7个月，表明该疗法有助于延缓肿瘤复发。卵巢癌是一种恶性程度较高的妇科癌症，尤其是晚期（3期/4期）患者，复发率极高。HRP患者的同源重组修复功能正常，因此不适用于PARP抑制剂等针对HRD（同源重组修复异常）的靶向治疗。这些患者的治疗选择有限，预后较差。因此，她们迫切需要新的治疗方法来延缓复发并提高生存期。Gemogenovatucel-T是一种个性化免疫疗法，通过提取患者的肿瘤细胞并进行基因改造，从而激发针对癌症的免疫反应。想象一下，癌细胞就像一群会伪装的“变色龙”，它们会利用某些特殊的“伪装术”（比如分泌名为TGF-β的蛋白），来欺骗人体的免疫系统，让免疫细胞看不见它们，从而逃避免疫攻击。而Gemogenovatucel-T就像是一个“训练营”，专门针对每个患者的癌症，训练免疫系统识破这些癌细胞的伪装，让免疫细胞能够准确识别并消灭癌细胞。首先，医生从患者的肿瘤组织中提取癌细胞，并分析其基因突变特征。之后，科学家利用一种叫bi-shRNA的先进技术，对这些癌细胞进行修改，削弱它们的“伪装能力”（主要是抑制一种叫Furin的酶，从而减少TGF-β蛋白的产生）。被改造好的癌细胞会被制作成类似疫苗的药物，按月注射回患者体内，相当于让敌人脱下伪装，大摇大摆地走到我方阵地前，还大喊“来打我啊”。免疫细胞于是可以轻松发现敌军，并予以消灭。此后，拥有战斗经验的免疫系统，也就能识破其他同类癌细胞了。不仅如此，该疗法还能增强人体中的GM-CSF（粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子）的DNA表达，从而刺激免疫系统并吸引免疫细胞，让它们更积极地对抗癌症。该疗法属于每个患者的“私人定制”疗法，因此非常个性化。而患者免疫系统经过训练，可能带来更持久的抗癌疗效。2b期临床试验VITAL的结果显示，在晚期、HRP且高TMB的卵巢癌患者中，该疗法将患者的2年生存率提升至92%，而使用安慰剂（无效也无害）的患者为55%；使用该疗法的HRP患者的无复发生存期（PFS）平均为10.6个月，而安慰剂组为5.7个月。该试验招募的患者为至少18岁的3期或4期高级别、子宫内膜样癌或卵巢透明细胞癌患者，她们此前接受过手术以及5-8个周期的化疗（含卡铂和紫杉醇）后，处于无癌状态（临床CR）。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/gemogenovatucel-t-receives-fda-rmat-designation-for-advanced-hrp-ovarian-cancer
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