摘要
美国食品药品监督管理局（FDA）授予前沿药Amezalpat快速通道资格，作为肝细胞癌（HCC）患者的潜在治疗选择。
美国FDA的快速通道资格，旨在帮助加速针对严重疾病且可能满足未满足医疗需求的、有前景的治疗候选药物的开发和审评过程。
Amezalpat（又名TPST-1120）是由美国Tempest Therapeutics公司研发的一种口服小分子选择性PPAR?拮抗剂。
肝细胞癌（HCC）是一种侵袭性癌症，死亡率不断上升，预计到2030年将成为全球癌症死亡的第三大原因。全球每年有超过90万人被诊断为HCC。HCC的发病率和死亡率在东亚地区蕞高，并在欧洲和美国的某些地区呈上升趋势。90%的HCC病例由慢性肝病引起，包括慢性乙型和丙型肝炎感染、非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、酒精性肝病（ALD）以及由这些疾病引起的肝硬化。即使在早期确诊，大约70%-80%的早期HCC患者在手术后仍会经历疾病复发。早期复发与较差的预后和较短的生存期相关。肿瘤大小、肿瘤数量和门静脉侵犯与复发风险增加有关。正在进行的MORPHEUS-LIVER试验正在评估基于免疫疗法的联合治疗在晚期肝癌患者中的效果。这项开放标签、多中心、随机、伞式研究（一种临床试验设计模式，通常用于评估多种不同治疗方法对不同亚群体的效果）正在招募年龄至少18岁的局部晚期或转移性和/或不可切除的肝细胞癌（HCC）患者。这些患者不适合接受治愈性手术和/或局部治疗，且之前未接受过系统治疗。其他关键纳入标准包括ECOG体能状态为0或1（意味着身体状况基本良好）；肝硬化患者的肝脏疾病标准；Child-Pugh A级评分（用于评估肝硬化患者肝功能的一种标准）；以及至少3个月的预期寿命。此外，患者需具有可测量的疾病，并且在试验的第1和第2阶段需具备足够的血液学和终末器官功能（指器官功能衰竭至无法恢复的阶段）。在第1阶段，几种新型药物正在与阿替利珠单抗（atezolizumab）和贝伐单抗（bevacizumab）组成的联合疗法进行评估，包括Amezalpat、tiragolumab（MTIG7192A）、tocilizumab（Actema）、ADG126和NKT2152。同时，另一种新药Tobemstomig也在与贝伐单抗（bevacizumab）联合进行评估。
阿替利珠单抗（atezolizumab）是一种PD-L1免疫检查点抑制剂，贝伐单抗（bevacizumab）是一种抗VEGF单抗药物。
2024年6月报告的1b/2期MORPHEUS-LIVER试验（NCT04524871）的数据结果显示：随机接受Amezalpat联合阿替利珠单抗（atezolizumab）和贝伐单抗（bevacizumab）治疗（试验组）的肝细胞癌（HCC）患者，平均总生存期（OS）为21个月；单独接受阿替利珠单抗（atezolizumab）联合贝伐单抗（bevacizumab）治疗（对照组）的患者，平均总生存期（OS）为15个月。2023年报告的早期数据显示：试验组患者的确认客观缓解率（ORR）为30%，即有30%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；对照组的确认客观缓解率（ORR）为13.3%。这项全球随机1b/2期临床研究，主要评估了Amezalpat联合标准治疗阿替利珠单抗（atezolizumab）和贝伐单抗（bevacizumab），与单独使用阿替利珠单抗（atezolizumab）和贝伐单抗（bevacizumab），在不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者一线治疗中的疗效和安全性。在Amezalpat联合治疗组（试验组）中，患者在第1至21天每天接受1200 mg的Amezalpat治疗，联合第1天1200 mg的阿替利珠单抗（atezolizumab）和每21天周期第1天15 mg/kg的贝伐单抗（bevacizumab）治疗。在对照组中，患者仅接受阿替利珠单抗（atezolizumab）联合贝伐单抗（bevacizumab）治疗，按照相同的给药计划。两组治疗均持续至出现不可接受的毒性或失去临床获益。在第1阶段停止治疗的患者，可能有资格在第2阶段接受不同的联合治疗。试验的主要终点是客观缓解率。次要终点包括无进展生存期、总生存期、反应持续时间、疾病控制率和安全性。基于1b/2期MORPHEUS-LIVER试验的上述数据结果，2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）还授予Amezalpat用于肝细胞癌（HCC）患者的孤儿药资格。
美国FDA的孤儿药资格是指针对罕见疾病的治疗药物，获得FDA的特别认证，旨在促进这些药物的研发和审批，以便为患者提供治疗选择。
“我们非常高兴获得美国FDA的快速通道资格。这一资格，加上上个月获得的孤儿药资格，进一步证明了Amezalpat作为肝细胞癌（HCC）患者潜在治疗选择的潜力。我们期待与FDA和其他国家和地区的监管机构密切合作，开发Amezalpat，目标是尽快将这一有前景的疗法带给患者。”Tempest Therapeutics公司的首席医疗官兼研发负责人Sam Whiting博士在一份新闻稿中表示。来源：
https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-amezalpat-for-hepatocellular-carcinoma
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