近日，美国加州再生医学研究所（CIRM）向美国南加州大学（USC）的研究团队授予了600万美元的资助，用于开发新型基因疗法，以治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）。这种侵袭性脑癌目前尚无有效治愈手段，患者五年生存率仅为5%。该疗法采用了一种新型精准递送系统，能够选择性靶向癌细胞，减少对健康脑组织的伤害。研究团队结合人工智能技术、新型病毒载体和增强肿瘤图谱方法，取得了突破性进展，并在小鼠模型中实现了高达90%的治愈率。这些创新疗法有望在未来几年进入临床试验，为胶质母细胞瘤患者带来新的希望。胶质母细胞瘤是一种起源于大脑的侵袭性、快速生长的癌症，主要发生在成年人中，目前尚无已知的治愈方法。被诊断出患有这种肿瘤的患者五年生存率仅为5%。由于肿瘤位于敏感的大脑区域，加上其异质性，使得治疗极为困难。肿瘤的组成在不同患者之间甚至在同一肿瘤内部都存在很大差异，因为异常细胞会不断突变。简单来说，每个胶质母细胞瘤患者的肿瘤都不一样，甚至同一个患者体内的某一个肿瘤，里面的癌细胞也在不断变化，所以治疗起来特别麻烦。“针对这种癌症的个性化治疗常常感觉像是在打地鼠，”首席研究员David Tran博士表示，他是南加州大学神经外科和神经学副教授、凯克医学院神经肿瘤学主任以及南加州大学脑肿瘤中心的联合主任。“当你完成对患者肿瘤的测序、识别出所有突变、制定个性化治疗方案并开发出疗法时，你正在治疗的肿瘤已经不再是原来的肿瘤了。它已经产生了新的突变。因此，你一直只是在原地打转。”
David Tran博士的研究团队开发了一种新的人工智能技术，用于分析大量的基因数据，并找到了胶质母细胞瘤里的九个关键基因（主调控基因），这些基因对肿瘤的生存非常重要。其中有七个基因属于“发育基因”，帮助胎儿早期快速生长发育，随后会进入休眠状态。“肿瘤细胞很聪明，”Tran说，“它们会重新激活这些休眠的发育基因，并利用它们来推动肿瘤不受控制的生长。”实验室测试表明，用抗癌疗法靶向这些“发育基因”会导致肿瘤崩溃。“你只需要耗尽其中几个主调控基因，”Tran说。“一旦它们消失，癌症就毫无胜算。””
研究人员还找到了一种好用的“快递员”——腺相关病毒（AAV），它可以把药物送到癌细胞那里。不过，这种病毒以前不够精准，常常把药送到健康细胞那里，对脑癌治疗来说非常糟糕。“这些病毒往往具有地毯式轰炸的效果。”Tran说。因此，南加州大学团队创建了一个包含约100亿种不同AAV病毒变体的库，并进行了详尽的筛选，寻找能够感染胶质母细胞瘤细胞而不感染正常脑组织的病毒。其中一种名为T6的病毒符合要求：在携带人类胶质母细胞瘤的小鼠中，这种强效病毒表现出对癌细胞的高度选择性感染。当用于递送Tran团队已识别的靶向药时，该病毒在小鼠模型中的治愈率接近70%至90%。
得了这种致命脑癌的病人通常要做一种叫增强传导递送（CED）的手术，简单来说，就是医生把一根管子插到肿瘤里送药。不过，这个方法还有改进的空间。Tran说，以前做CED手术有点盲目，医生把管子插到肿瘤中心，希望药能扩散到整个肿瘤，但肿瘤结构复杂，药可能会卡在某个地方出不来。为了解决这个问题，南加州大学的团队正在开发一种新方法，像画地图一样画出肿瘤里的“河流走向”，帮助医生更好地放置管子，让抗癌药能扩散到整个肿瘤。Tran表示，在17年前、他刚开始工作时，通常会非常无奈地告诉此类病人提前做好蕞坏的准备。现在，医生们已经在讨论怎么让病人不断延长生存期了。他相信，在未来5到10年，胶质母细胞瘤的诊疗会变得完全不同！参考来源：
https://www.onclive.com/view/new-grant-funds-first-of-its-kind-gene-therapy-to-treat-aggressive-brain-cancer
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