摘要
近日，美国SELLAS Life Sciences公司公布了抗癌新药Tambiciclib（SLS009）在2期临床试验（NCT04588922）中研究数据。该药用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者，尤其是在对Venetoclax（维奈托克）耐药的患者中展现出显著疗效。
关键信息
1. 在研究中，已对Venetoclax耐药的13名可评估疗效、预后不佳的患者使用Tambiciclib后，平均生存时间达到8.8个月，而这类患者在过去平均生存时间大约只有2.5个月！
2. 该药让携带TP53等特定“高风险”基因突变的患者肿瘤大幅缩小或消失的比例达到33%至67%，疗效显著。
相关患者
复发/难治性AML是一类极具挑战的血液系统恶性肿瘤，特别是对于曾接受Venetoclax治疗但病情无缓解或复发的患者，治疗选择非常有限。根据美国国家综合癌症网络（NCCN）指南，这类患者预后极差，急需安全性好、能提供快速病情缓解的新药物。
特别是伴有ASXL1、RUNX1或TP53等“高危”基因突变的患者，通常对标准治疗反应较差，预后更差。
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Tambiciclib正是一款CDK9抑制剂，专门用来切断“印刷机”的电源，让工厂生产线瘫痪，无法继续生产癌细胞。
该药对于此前用过Venetoclax（一款针对AML的好药）但产生耐药的患者依然效果非常好，因此Tambiciclib并不是“锦上添花”，而是“雪中送炭”，是这些非常缺少有效疗法的患者的“救命药”。
该试验中，研究人员将患者分为五组，其中前两组患者属于“剂量递增组”，简单来说是先从小剂量开始测试药物，观察安全性。
第三组的14名患者尝试了不同剂量和不同的给药频次（大剂量1次或小剂量2次），第四和第五组使用固定小剂量的药物。
其中，入组第三组的14名患者平均71岁，此前接受过1-6种治疗并耐药（均对Venetoclax耐药）。
这14名患者全都是“高风险人群”——MRC（骨髓增生异常相关）AML患者，简单来说，他们是病情、预后蕞差的一类人。经基因检测，他们携带有高风险基因突变，如ASXL1突变、RUNX1突变、TP53突变。
研究显示，新药对这些“高风险人群”疗效很不错，具体来看，有ASXL1突变的6人中，4人肿瘤大幅缩小或消失（67%）；有RUNX1突变的5人中，3人肿瘤大幅缩小或消失（60%）；有TP53突变的3人中，1人肿瘤大幅缩小或消失（33%）。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/tambiciclib-generates-potential-os-benefit-in-r-r-aml
