摘要
近日，在一项叫做IPAX-Linz的临床研究中，研究人员发现，TLX101这种新型靶向放疗药物，在复发性高级别胶质瘤（HGG）患者中展现了良好的安全性，并且有了初步的疗效。
治疗过程中，患者没有出现严重的不良反应，而从治疗开始算起，患者的平均生存期为12.4个月，远高于一般预期。
关键信息
1. 患者使用TLX101治疗后，平均生存期约为12.4个月。对于复发的高级别胶质瘤患者，这个数据已非常可观。
2. 8名复发性高级别胶质瘤患者使用该药后，没有出现严重的不良反应。这说明TLX101可能比一些传统疗法更安全，在较高剂量下也能被患者耐受。
相关患者
高级别胶质瘤（HGG）是一种恶性程度很高的脑癌，治疗起来很棘手。通常患者在接受初次治疗后，肿瘤会复发。复发后，各类疗法对患者的疗效往往大打折扣，预后很不好。尤其是那些MGMT基因未甲基化的患者（这类肿瘤通常预后差），更加需要找到更有效的治疗方法。对于这些患者来说，现有的治疗手段效果有限，新的药物和疗法显得尤为重要。
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那么，TLX101怎么找到肿瘤呢？这里有个特别的点。大脑中的某些肿瘤细胞，特别是胶质母细胞瘤（即GBM），上面会异常多的存在一种叫做“LAT1”的蛋白。
你可以把它想象成肿瘤细胞上的一张“标志牌”，让TLX101能够“认出”它并找到目标。LAT1蛋白本来是帮助大脑细胞获取营养物质的，但癌细胞利用它来帮助自己生长。所以，TLX101专门“瞄准”这个蛋白。
TLX101本身含有放射性物质（就是131碘）。当它跟肿瘤细胞接触时，放射性物质就会释放出射线，像小“子弹”一样破坏肿瘤细胞的内部结构，导致这些癌细胞死亡。它的特别之处在于，射线能够非常精准地针对肿瘤细胞，尽量避免伤害到周围的健康细胞。
在这项IPAX-Linz研究中，8名患者在初期先接受放疗，之后再使用TLX101进行治疗。尽管其中5名患者都属于非常难治的“MGMT基因未甲基化”的胶质母细胞瘤（高级别胶质瘤中的蕞恶型）患者，但该药依然表现良好。
此外，研究人员还在进行一项叫做IPAX-2的试验，研究对象是刚刚被诊断为胶质母细胞瘤的患者而非已接受过大量治疗的复发患者（这意味着新药疗效可能更好）。
值得一提的是，TLX101已经在美国和欧洲获得了“孤儿药资格”，这意味着它将在未来的批准过程中获得加速审查。虽然目前TLX101还没有在任何国家获得正式上市许可，但它的潜力已经得到了越来越多专家的认可。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/tlx101-has-preliminary-safety-and-clinical-activity-in-recurrent-high-grade-glioma
