摘要
近日，在刚刚召开的2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上，研究人员公布的1期临床试验C-800-01的数据显示，新型“免疫双药组合”——Botensilimab联合Balstilimab方案治疗晚期肝癌疗效良好，给此类患者带来了新希望。
即使是那些经历了多轮治疗、几乎没有选择的患者，也有人在用药后肿瘤明显缩小、病情得以控制，甚至生存时间都被拉长了。
关键信息
1. 试验中，17%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。虽然比例不高，但考虑到这些患者多为已对多种治疗耐药，预后极差，因此如此疗效已实属难得。
2. 总计72%的患者肿瘤得到控制，病情没有继续恶化（保持稳定或缩小），虽然没有完全消除肿瘤，但能让晚期肝癌“按下暂停键”，对患者来说是依然是很重要的进展。
相关患者
根据美国国家综合癌症网络（NCCN）指南，肝细胞癌（HCC）是肝癌中蕞常见的一种，通常发生于肝炎、肝硬化背景下，进展性强、预后差。特别是当经过靶向药物和免疫治疗等多线治疗后病情仍进展的患者，其治疗选择非常有限，对新药需求迫切。
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新的双免疫疗法中，Botensilimab的作用是“叫醒沉睡的免疫细胞”，让它们能恢复识别和攻击癌细胞的能力；Balstilimab的作用是“破除癌细胞的隐身术”。癌细胞为了逃避免疫攻击，会伪装成“正常细胞”。Balstilimab则能把它的伪装剥掉，让免疫系统看清楚敌人。
Botensilimab属于二代CTLA-4免疫检查点抑制剂，比起一代抑制剂具有副作用更小的优势。而Balstilimab属于PD-1免疫检查点抑制剂。
这款双免疫疗法的研究纳入了19名局部晚期或转移性肝癌患者，他们几乎每个人都经历过多次治疗失败（包括至少1种免疫药物），而且部分患者肝功能已经很差。总之，这些人都是治疗选择极少、预后岌岌可危的群体。
由于肝功能较差，治疗方案如果毒性较大，则患者通常无法耐受。
副作用方面：Botensilimab联合Balstilimab方案相对温和，68%的患者出现了免疫相关副作用，其中大约1/3比较严重。常见问题包括腹泻、肝炎、皮肤反应、内分泌紊乱（肾上腺或甲状腺出现问题）。没有患者因治疗死亡，大多数副作用可控。
新的联合疗法虽然目前尚处于1期临床试验阶段，样本量不大，但考虑到治疗目标均为非常棘手的病患，说明该方案还是非常有前景的，值得关注。
参考来源：
https://www.onclive.com/view/botensilimab-plus-balstilimab-elicits-durable-responses-in-treatment-refractory-hcc
