2025年6月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准darolutamide，用于治疗转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）。此前，FDA已批准darolutamide联合化疗药多西他赛用于该适应症。
Darolutamide商品名Nubeqa，由德国拜耳医疗保健制药公司生产。
转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）是指癌症已经扩散到身体其他部位，但仍然能通过降低雄激素（比如睾酮）来控制病情。这种类型的前列腺癌对治疗还有较好反应，是干预效果比较明显的阶段。
批准依据
疗效评估来自ARANOTE研究（NCT02799602）。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，共纳入669例转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）患者。
患者以2:1的比例被随机分配接受darolutamide或安慰剂治疗。所有患者同时接受促性腺激素释放激素类似物治疗或已进行双侧睾丸切除术。
促性腺激素释放激素类似物是一类用来抑制性激素（睾酮或雌激素）产生的药物，在前列腺癌和乳腺癌等激素依赖性肿瘤中应用广泛。
该研究的主要疗效终点为影像学无进展生存期（rPFS）。次要终点为总生存期（OS）等。
影像学无进展生存期（rPFS）是指患者在影像检查上未见肿瘤变大或扩散、也未死亡的这段生存时间。
研究结果
研究结果显示：
1.Darolutamide组在影像学无进展生存期（rPFS）方面显著优于安慰剂组。
Darolutamide组的平均rPFS尚未达到，意味着多数患者在统计时肿瘤仍未进展，疗效持续时间较长；安慰剂组的平均rPFS为25个月，意味着一半患者在治疗后约25个月内出现了肿瘤进展或死亡。
Darolutamide组24个月的rPFS率为70.3%，意味着治疗后24个月内，有70.3%的患者肿瘤没有进展或死亡；安慰剂组为52.1%。
在多个亚组中都观察到了一致的rPFS改善，包括高肿瘤负荷患者和低肿瘤负荷患者。
高肿瘤负荷患者指肿瘤多、扩散广的患者，低肿瘤负荷患者指肿瘤少、扩散轻的患者。
2.风险比（HR）为0.54，意味着darolutamide组发生肿瘤进展或死亡的风险比安慰剂组降低了46%。
3.总生存期（OS）方面，尚未显示出具有统计学意义的改善。Darolutamide组24个月的总生存率为79.8%，安慰剂组为75.5%。
4.安全性方面，Darolutamide的安全性与其既往单药治疗的毒性表现一致。
ARANOTE研究中蕞常见的3/4级不良反应（严重及非常严重）包括：高血压、骨痛、碱性磷酸酶升高、贫血、背痛、头痛、新冠感染、谷草/谷丙转氨酶升高、体重增加、尿路感染及疲劳。
此外，Darolutamide可能增加缺血性心脏病和癫痫的风险，并可能对孕妇或胎儿造成伤害。
来源：
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-darolutamide-metastatic-castration-sensitive-prostate-cancer
[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-darolutamide-for-metastatic-castration-sensitive-prostate-cancer
