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关键信息速览:
我们的身体里住着一群勤勤恳恳的“工人”——蛋白质。它们各司其职,维持着生命正常运转。但如果其中一位“工人”突然背叛,不仅在自己岗位上出岔子,还暗中协助敌人入侵,那会发生什么?这听起来像是一部科幻片,但蕞近的科学研究却揭示了这样一个真实存在的“双面间谍”!
这位主角,正是BACE1。

来源:摄图网
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阿尔茨海默病“嫌疑犯”还是肺癌“帮凶”?
BACE1这个名字,医学界并不陌生。长期以来,它都是阿尔茨海默病研究中的“重点嫌疑人”。我们知道,阿尔茨海默病与大脑中形成的一种“粘性斑块”有关,而BACE1正是制造这种斑块的关键“剪刀手”——它能剪切一种叫APP的蛋白,触发斑块的形成。
因此,科学家们曾投入大量精力试图“驯服”它,希望通过阻断其活性来对抗阿尔茨海默病。
但故事却出现了惊人的转折。来自麦克马斯特大学、克利夫兰诊所和凯斯癌症中心的科学家们发现,BACE1不仅与阿尔茨海默病有关,还可能是肺癌扩散到大脑的“幕后推手”。
肺癌,特别是非小细胞肺癌,是一种高发且难治的癌症。一旦癌细胞扩散到大脑,治疗手段极为有限,患者预后也变得更差。可以说,癌细胞一旦攻占大脑这个“司令部”,就像开辟了第二战场,后果不堪设想。
“我们一直以为BACE1只是阿尔茨海默病的问题,”研究负责人之一、麦克马斯特大学教授希拉·辛格表示,“但现在发现,它竟然也在癌细胞脑转移中扮演了重要角色,这完全刷新了我们对癌症的理解。”
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新发现对癌症治疗有什么潜在价值?
那么,科学家是如何揭开这个秘密的呢?他们使用了一项前沿技术——基因组的CRISPR激活筛选。
大家可以把这项技术想象成一支“基因激活笔”,能在成千上万个基因中逐一“点亮”。研究人员把肺癌细胞中的基因一个个激活,再把这些“动过手脚”的癌细胞植入小鼠体内,观察哪些基因的激活会使癌细胞更容易侵入大脑。
结果发现,BACE1一旦被激活,癌细胞入侵大脑的能力明显增强。就像一扇本该紧闭的大门,被BACE1悄悄打开,为癌细胞铺设了“绿色通道”。
既然BACE1成了癌症扩散的关键,那我们是否可以阻止它?幸运的是,科学家们早已研发出针对BACE1的药物。
其中之一就是Verubecestat。这款药物本是为治疗阿尔茨海默病而设计的,目的是阻断BACE1的活性,让它无法继续剪切APP蛋白。不过在阿尔茨海默病的临床试验中,这款药因为“收益风险比不理想”而未能通过。
但现在,在新的研究中,科学家把Verubecestat用在了被植入癌细胞的小鼠身上,惊喜地发现:小鼠的肿瘤数量更少、体积更小,生存时间也更长。这为曾经“失意”的药物赋予了新的希望。
“我们可以重新利用已有药物,像Verubecestat,来探索阻止肺癌向大脑扩散的新可能。”辛格博士说。
参考来源:
https://medicalxpress.com/news/2025-07-alzheimer-protein-lung-cancer-brain.html