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摘要
在一项对新诊断胶质母细胞瘤患者的长期随访研究中，两名使用前沿药Temferon治疗的患者，手术后3年仍然存活。
其中1名患者在使用Temferon后，病情一直没有进展，也不需要使用二线治疗；另1名患者虽然刚开始有病情进展的迹象，但后来稳定下来，没有再继续接受其他治疗。
这两个病例提示：Temferon可能有助于控制病情，为后续更大规模研究提供了依据。
来源：摄图网
这项研究名为TEM-GBM，是一项1/2a期研究。Temferon由意大利Genenta公司研发。
关于TEM-GBM试验
这项试验是一项开放标签、非随机的1/2a期研究，名称为TEM-GBM，入组对象为新确诊的、肿瘤位于大脑上部的胶质母细胞瘤患者，且其MGMT基因启动子未甲基化。
“MGMT基因启动子未甲基化”患者的肿瘤细胞自带“修复盾牌”（MGMT基因活跃），常规化疗药物很难彻底杀死它们，需要更强效或替代的治疗方案。
参加者需符合以下条件：肿瘤已被全部或部分切除；可接受放疗；生活能力评分（Karnofsky评分）至少70分，表示患者生活基本能自理，但体力活动明显受限；预计寿命至少6个月；心脏、肝脏、肾脏、肺功能正常；左心室射血分数（LVEF）至少45%，没有严重肺动脉高压。上述情况均需在接受Temferon前20天内确认。
患者被分入8个不同组别（每组3人），接受逐步增加剂量的Temferon治疗，并搭配三种不同的辅助预处理方案。
研究的主要目标是评估用药后90天内的安全性和耐受性；次要目标包括临床反应情况、无进展生存期、总生存期、30天内的血液学恢复情况以及长期安全性数据。
临床试验数据
截至4月的数据分析显示，在Temferon的临床试验中，那些“MGMT基因启动子未甲基化”的患者两年生存率为29%，平均生存期为17个月。
而在传统治疗中，这类患者的两年生存率大约只有14%，平均生存期也只有13-15个月。
专家评论
Genenta公司联合创始人、著名科学家Luigi Naldini教授表示：“我们头一次成功改造了造血干细胞，使其长期生成的‘免疫战士’免疫细胞能进入肿瘤区域，并重塑肿瘤的免疫环境。这种方法让胶质母细胞瘤的免疫环境发生了变化，原本对肿瘤‘视而不见’的巨噬细胞被激活，变得具有攻击性，同时能特异性识别肿瘤的T细胞也大量出现。这为治疗胶质母细胞瘤这类顽固癌症提供了全新思路。”
Genenta公司的首席执行官Pierluigi Paracchi表示：“我们看到的临床信号非常一致，增强了我们对Temferon治疗机制的信心，也坚定了我们继续推进这项技术的决心。”
Temferon的工作原理
Temferon的目标是“重新编程”肿瘤微环境，激发并维持免疫系统对癌症的攻击。
它的设计思路是：通过来自骨髓的免疫细胞，把具有激活免疫功能的“药物”直接送入肿瘤区域，从而实现持久且有针对性的免疫反应。
此外，还有一项研究发现，Temferon能增强并延长CAR-T疗法在实体瘤模型中的效果，该研究发表在《科学·转化医学》杂志上。
Temferon针对泌尿系统肿瘤的试验
Temferon目前还在进行一项1期临床试验，名为TEM-GU，目标是招募12名患有泌尿系统肿瘤的患者。
这次试验将评估Temferon与免疫检查点抑制剂或酪氨酸激酶抑制剂联合使用的效果，验证能否在转移性肾癌患者中形成“免疫协同”，增强疗效。
Genenta公司预计在年底前公布Temferon在这类患者中的安全性和耐受性数据，后续还将提供更多结果。
来源：
https://www.curetoday.com/view/temferon-linked-to-long-term-survival-in-some-with-glioblastoma
