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摘要
美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药ICT01孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。
FDA的孤儿药资格授予对象为用于治疗、诊断或预防美国患病人数少于20万的罕见疾病的药物和生物制品。该资格旨在鼓励为这类患者开发新疗法，给予开发公司一系列激励和支持。
ICT01所属公司为法国ImCheck Therapeutics公司。
来源：ChatGPT生成AI示意图
关于ICT01
急性髓系白血病（AML）仍是临床上极具挑战性的疾病，尤其是对那些年纪较大或身体条件差、无法接受强化化疗的患者。
ICT01是一种经过改造、来自人体的抗体药物，属于免疫治疗药物，用于治疗急性髓系白血病（AML）。它的作用是“唤醒”一种特别的免疫细胞，叫做γ9δ2 T细胞。这种细胞就像身体里的“特种部队”，一旦被激活，就能去攻击白血病细胞。
ICT01此前已获得过FDA授予的快速通道资格，用于联合化疗药阿扎胞苷（Azacitidine）和靶向药维奈托克拉斯（Venclexta），治疗75岁以上、无法接受诱导化疗的AML患者。
ICT01正在开展的临床试验
ICT01目前正在一项1/2期研究中进行评估。该研究名为EVICTION（注册号：NCT04243499），适应症为晚期癌症患者。
EVICTION研究的剂量优化阶段结果在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。
这一阶段的研究对象是新确诊但无法接受强化化疗或造血干细胞移植（HSCT）的急性髓系白血病（AML）患者。研究评估了ICT01联合阿扎胞苷和维奈托克拉斯，针对新诊断但无法接受强化化疗的AML患者的疗效。
在完成筛查和入组后，患者被随机分配至两组：一组是每4周接受75毫克ICT01（ICT01高剂量组），联合维奈托克拉斯和阿扎胞苷治疗（共16人）；另一组是每4周接受10毫克ICT01（ICT01低剂量组），同样联合维奈托克拉斯和阿扎胞苷治疗（共29人，计划蕞多招募40人）。2024年，根据安全审查委员会的建议，ICT01高剂量组已被终止。
该研究的主要终点是完全缓解率（CR）。次要终点包括综合完全缓解率（CRc，指除了完全缓解（CR）外，还包括部分血象未恢复但病情显著好转患者在内的总缓解比例）、总生存期（OS）、无事件生存期（EFS，指患者从接受治疗开始，到出现疾病进展、复发、死亡或其他相关不良事件中的任一情况为止的时间）、安全性、药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）和药效学（研究药物对身体产生什么作用，包括如何影响靶点、产生疗效或副作用）。
初步研究结果
研究显示，在各种分子亚型患者中，都观察到了显著的高缓解率和积极的总生存信号，尤其是在那些通常对阿扎胞苷和维奈托克拉斯反应较差的亚型患者中。该组合治疗方案的安全性在临床上是可控的，3级及以上的不良事件与阿扎胞苷和维奈托克拉斯以及AML本身已知的血液学毒性一致。
截至汇报时间（2025年7月18日），共有45名患者至少接受了一次研究治疗并被纳入安全性评估，其中39人可以评估疗效。
在ICT01低剂量组中：
总体完全缓解率（CR）为74%，意思是所有接受治疗的患者中，有74%的患者病情得到了完全控制，白血病细胞在体内检测不到。
综合完全缓解率（CRc）为96%，意思是96%的患者在治疗后病情显著好转，其中包括完全缓解者和那些虽未完全恢复但几乎无白血病迹象的患者。
在第1、2、3和4个治疗周期中，完全缓解率（CR）分别是39%、57%、70%和74%，对应的综合完全缓解率（CRc）分别是57%、87%、96%和96%。
值得一提的是，在9位可以评估微小残留病灶（MRD）的患者中，有7位实现了MRD阴性（即基本检测不到白血病细胞）。
ICT01低剂量组还根据不同分子亚型进行了疗效分析。在不良预后组、中等风险组和良好风险组中，CR/CRc率分别为60%/83%、67%/100%和82%/100%。
在平均随访7.5个月时，患者接受治疗的平均周期为4次。综合完全缓解（CRc）的平均持续时间为11.5个月。
进一步的疗效数据显示，ICT01低剂量组的平均总生存期尚未达到，疗效持续观察中。9个月的总生存率为83%。
安全性
在ICT01低剂量组中观察到以下治疗相关不良反应：
中性粒细胞减少（任何级别93%；3级及以上90%）、血小板减少（任何级别83%；3级及以上66%）、淋巴细胞减少（任何级别90%；3级及以上62%）、血红蛋白减少（任何级别69%；3级及以上41%）、发热性中性粒细胞减少（任何级别和3级及以上均为45%）、便秘（任何级别41%；3级及以上3%）、腹泻（任何级别45%；3级及以上0%）、恶心（任何级别38%；3级及以上0%）、呕吐（任何级别24%；3级及以上0%）、乏力或疲劳（任何级别31%；3级及以上3%）、败血症或菌血症（任何级别28%；3级及以上28%）、肺炎（任何级别14%；3级及以上14%）、胆红素升高（任何级别45%；3级及以上0%）及碱性磷酸酶升高（任何级别34%；3级及以上0%）。
研发公司总结
ImCheck Therapeutics首席医学官Stephan Braun博士在一份新闻稿中表示：“ICT01获得FDA的孤儿药资格，说明它是一种非常有希望的新型治疗方式，有望解决AML患者迫切的治疗需求。这项关键的监管进展增强了我们对ICT01的信心，我们希望它能成为AML患者的头一个免疫治疗药物，并基于目前前所未有的临床效果，快速推进到关键性试验阶段。”
ImCheck Therapeutics的首席执行官Pierre d’Epenoux在新闻稿中补充说：“孤儿药资格是一个催化剂，它证明了我们的注册策略是正确的，也降低了开发过程中的风险，加快了临床推进。这也向外界传达了一个明确信号：ICT01不仅能改变AML治疗，也可能在其他实体瘤中展现出独特潜力。”
来源：
[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ict01-for-acute-myeloid-leukemia
[2]https://www.imchecktherapeutics.com/all-press-release/news/imchecks-ict01-receives-fda-orphan-drug-designation-for-treatment-of-acute-myeloid-leukemia/
