胶质母细胞瘤新药MT-125获美国药监局授予“快速通道”资格，年底将开展人体试验

近日，FDA（美国药监局）授予了MT-125“快速通道资格”，用于治疗胶质母细胞瘤。据悉，该药的1/2期人体临床试验计划在2025年年底开展。

胶质母细胞瘤是一种脑癌，在所有癌症当中，它都属于最恶性、最顽固、复发率最高的类型之一。时至今日，这种可怕癌症依然极度缺少有效药物治疗。MT-125的出现，有望填补脑癌治疗中的重大空白，这也是为何FDA授予了这款药快速通道资格。

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锁死癌细胞的“发动机”！

MT-125由美国佛罗里达州的一家生物公司——Myosin Therapeutics Inc.研发，它属于双靶点小分子药物。

双靶点的意思是它能同时瞄准癌症的两项弱点攻击，小分子药物意味着它能很好地进入脑部。

与当前常见的免疫药物、靶向药不同的是，MDT-125走的是一条此前从来没有人走过的路：

让癌细胞“趴窝”！

我们先将胶质母细胞瘤的癌细胞想象成一台“四驱车”，车上的发动机叫做NMII（非肌肉肌球蛋白II），这台发动机有三个零部件（IIA、IIB和IIC）。通常，这些“四驱车”会到处移动、漂移，肆意在大脑各处入侵。

科学家们发现，只要想办法卡住其中的IIA和IIB（单卡一个没用，两驱也能跑起来），就能让车子前后轮都无法转动，于是整个癌细胞也就“趴窝”了！

不仅如此，这个药还有增强放疗杀伤力的效果。在动物实验中，科学家观测到，用药且接受放疗的动物，生存期明显更长久。

该药研究到哪一步了？

目前MT-125的研究进展到了人体1/2期临床试验阶段，计划在2025年底启动该试验。这项试验的名字叫做STAR-GBM（NCT07185880），预计招募大约36名刚确诊的胶质母细胞瘤患者。

研究主要目标是测试新药的安全性和耐受性，以及是否能初步延长患者生存期、推迟复发。

入组该试验的患者必须经检测确定没有IDH1突变（如果有，则适合其他疗法）、MGMT启动子“未甲基化”（适合其他疗法）。

这类入组患者通常属于对常规化疗“替莫唑胺”效果较差、治疗最为困难的人群。

研究中，科学家会给患者实施放疗的同时，每周提供5天MT-125治疗，休息两天，共持续6周。

对于胶质母细胞瘤患者和家属来说，等待新药是一场漫长的旅程。但正如一位医生说过的那样：“每一个进入临床的创新药，都是人类与癌症赛跑的脚步声。”

未来几年，MT-125的临床数据会告诉我们——它是否真能为脑癌治疗打开一扇新的窗。盛诺一家会持续关注该药，并及时在公众号发布相关更新信息。

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参考来源：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-fast-track-status-to-mt-125-in-glioblastoma