细胞里的“快递小哥”：新型外泌体疗法获胶质母细胞瘤孤儿药资格认定

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近日，一条新闻引起了不少脑肿瘤患者和医生的关注——美国FDA（食品药品监督管理局）授予一种新型“外泌体疗法”治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）的“孤儿药资格”（针对罕见病药物研发的政策扶持）

想象一下：在我们身体的细胞世界里，每个细胞都有一群勤快的“快递小哥”。

它们打包好蛋白质、RNA、DNA等，之后将这些东西统统装进一个个微小的包裹（囊泡），然后派送到别处去。

这些“快递小哥”，科学上就叫外泌体（Exosome）。它们穿梭于身体各处，负责传递各类“指令”或者“物资”。

科学家发现，如果把治疗用的“基因”或“药物”装进这些外泌体，再送到癌细胞内部，就有机会实现精准打击肿瘤，而不伤害健康细胞——这就是所谓的“外泌体基因递送疗法”。

“罕见病药物资格”（Orphan Drug Designation，简称ODD），不是批准上市，而是FDA给科研公司的一种“鼓励”——表示这个方向很有前景、值得继续研发，并给予政策支持，比如税收减免、资金帮助、未来上市时的市场保护等。

换句话说，FDA是在告诉这家公司：“你走的方向对罕见病患者可能有意义，请继续走下去，我们支持你。”

但这还不是临床使用许可。也就是说，这种疗法暂时还不能在医院里直接给患者使用。

本次获得FDA授予“孤儿药”资格认定的是一家美国公司，叫做Exousia Pro。这家公司的研究目标，就是将某些特定的DNA或RNA打包进快递中，之后让“快递小哥”将包裹送到胶质母细胞瘤（一种可怕的脑癌）的癌细胞中，让已经“坏掉的基因程序”得到修正，从而抑制甚至杀死癌细胞。

因为胶质母细胞瘤长在大脑里，而大脑有一道“血脑屏障”，普通药物常常进不去。而外泌体拥有“偷偷穿墙”的能力，可以将药物直接送达“敌人老巢”——脑癌细胞里。

Exousia Pro目前还没有在人体上做临床试验，他们刚刚完成的是动物实验阶段。

研究人员用从患者手术切下来的GBM细胞，植入免疫缺陷小鼠的大脑中，然后分成四组进行实验：

经过7天治疗后，结果显示，外泌体治疗（尤其是联合化疗）的小鼠，肿瘤明显缩小，状态也更好。

下一步，研究团队即将开展人体临床试验。希望该研究能进展顺利，为胶质母细胞瘤患者开拓出一条新的生路！

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-exosome-based-therapy-for-glioblastoma-multiforme