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摘要
近日，美国希望之城（City of Hope）神经科学/发育与干细胞生物学系主任Michael Barish博士，在接受CancerNetwork采访时，介绍了一项正在进行的1期临床试验（试验编号NCT04214392）。该试验正在评估蝎毒中的一种成分——氯毒素导向的CAR-T细胞疗法，用于复发性胶质母细胞瘤患者的疗效。
这项研究的结果发表在Cell Reports Medicine上。试验结果显示，这种新型治疗法在4名复发性胶质母细胞瘤患者中具有可行性和良好的耐受性。
研究详情
Barish博士介绍道，早期研究显示氯毒素对人体无毒，而且能与胶质母细胞瘤细胞结合。于是他和同事们设计了这项试验，希望验证：使用氯毒素作为CAR-T细胞疗法中的靶向元素，是否能比其他靶向分子结合到更多的胶质母细胞瘤细胞上。
Michael Barish博士（来源：CancerNetwork官网）
胶质母细胞瘤几乎是无法治愈的，这一点不同于许多其他癌症。部分原因在于它的高度异质性——既包括肿瘤内部差异，也包括不同患者之间的差异。因此，目前并没有像血液癌症中的CD19那样的“通用靶点”，CD19几乎在所有B细胞上都能找到。
而氯毒素的独特之处在于，神经生物学家早就发现，它几乎能结合到所有的胶质母细胞瘤细胞上。
氯毒素是蝎毒的一种成分。蝎毒中含有100多种成分，氯毒素只是其中之一。最初科学家们筛选蝎毒，是为了研究离子通道的活性（也就是控制钠、钾、氯等离子在细胞内外进出的通路），而氯毒素就是这样被发现的。
氯毒素本身对人无毒。它更像是一种“伴随分子”，帮助蝎毒中的致命成分进入神经系统。过去的研究也证明它在人类中是安全的，并且已经在其他用途上使用过。
因此，研究团队的想法是：如果我们能把氯毒素作为嵌合抗原受体（CAR）的靶向元件，并将其表达在T细胞上，那么这些CAR-T细胞就能在更多患者中与胶质母细胞瘤细胞结合，而不仅限于少数特定类型。
资料来源：
https://www.cancernetwork.com/view/could-scorpion-venom-component-play-a-role-in-glioblastoma-management-
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