无需手术，治疗3个月77.8%患者肿瘤完全消失！膀胱癌新药UGN-103疗效强劲

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摘要

3期UTOPIA试验（试验编号NCT06331299）的初步结果显示：UGN-103（丝裂霉素膀胱内灌注液）在治疗复发性低级别、中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者时，表现出很高的完全缓解率（CR）。

接受UGN-103治疗的患者，在3个月时的完全缓解率（CR）为77.8%，意味着治疗3个月后，有77.8%%的患者肿瘤完全消失。

美国食品药品监督管理局（FDA）认为，该研究的完全缓解率（CR）和缓解持续性结果足以支持UGN-103的新药上市申请（NDA）。

UGN-102由美国生物制药公司UroGen Pharma Ltd.开发。该公司计划在2026年提交新药上市申请（NDA）。

来源：ChatGPT生成AI示意图

UroGen公司总裁兼首席执行官Liz Barrett在新闻稿中表示：“UTOPIA研究中77.8%的3个月完全缓解率非常令人鼓舞，进一步证明UGN-103有潜力为患者带来实际益处。此外，FDA同意UTOPIA试验可以支持新药上市申请（NDA），这是一个重要的监管节点，也是对我们临床策略的肯定。这些进展让我们更接近药物上市目标，并推动UGN-103成为公司未来的重要增长动力。我们期待与FDA紧密合作，完成UTOPIA研究，并在2026年准备提交新药上市申请（NDA）。”

UGN-103（丝裂霉素膀胱灌注液）是在UGN-102（商品名Zusduri）的基础上进行改进的新药。

UGN-103的主要改进包括：生产流程更快、药物复溶更简单（意思是配药更省事），同时仍能在膀胱内维持足够的药物暴露时间（意思是还能让药物在膀胱里停得更久）。

UGN-102是FDA批准的头一个用于治疗成人复发性低级别、中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的药物。2025年6月，FDA批准了UGN-102用于治疗成人复发性低级别、中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。该批准依据来自3期ENVISION试验（试验编号NCT05243550）。

在这项研究中，接受UGN-102的可评估患者中，3个月的完全缓解率（CR）为78%。缓解持续时间从0个月到超过25个月，79%的患者至少维持一年缓解。

安全性方面，常见（发生率≥10%）的不良反应包括：肌酐升高、钾升高、排尿困难、血红蛋白降低、谷草转氨酶升高、谷丙转氨酶升高、嗜酸性粒细胞升高、淋巴细胞减少、尿路感染、中性粒细胞减少和血尿。严重不良事件发生在12%的患者中，包括尿潴留（发生率0.8%）和尿道狭窄（发生率0.4%）。有一名患者发生致命不良事件（心力衰竭）。

UGN-103是一种创新的丝裂霉素药物配方，它采用UroGen公司独有的RTGel®技术——一种可逆温度水凝胶缓释系统，简单理解就是一种在低温下是液体，进入人体后随体温升高变成凝胶的缓释系统。

来源：UroGen Pharma Ltd.公司官网

UGN-103需由专业医疗人员通过尿管将药物注入膀胱，药物能在体内缓慢释放，从而实现非手术治疗膀胱肿瘤的目的。

UTOPIA试验入组了低级别、中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，这些患者的预期寿命需覆盖整个研究周期。其他入组标准包括：至少有一次NMIBC复发史；筛查前8周内的尿液细胞学结果为阴性（排除高级别疾病）；器官和骨髓功能正常。

中等风险的定义为具备以下特征之一或两项：存在多个肿瘤；单个肿瘤直径超过3厘米；或者出现早期或频繁复发。

所有患者都接受UGN-103治疗，剂量为75毫克，每周一次，共治疗六周。

研究的主要终点是3个月的完全缓解率（CR）；次要终点包括缓解持续时间（DOR）、持续缓解率、安全性、血浆中丝裂霉素浓度和最高血药浓度。

试验评估了UGN-103在99名患者中的疗效和安全性。

在美国，每年约有8.2万人被诊断为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC），其中约5.9万人为复发病例。

膀胱癌主要发生于老年人群，患者通常伴随其他疾病，确诊的平均年龄为73岁。

目前膀胱癌的标准治疗是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），但约70%的NMIBC患者在治疗后会复发，而低级别、中等风险NMIBC患者尤其容易反复发作，需要多次TURBT手术。

资料来源：

[1]https://www.onclive.com/view/ugn-103-yields-high-3-month-cr-rate-in-low-grade-intermediate-risk-nmibc

[2]https://investors.urogen.com/news-releases/news-release-details/urogen-reports-778-three-month-complete-response-rate-phase-3