为绝望者点亮曙光：新药4A10专为复发难治性白血病患者而战！

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*快速通道资格（Fast Track）就是 FDA 给“有可能真正改变严重疾病治疗”的新药开的一条捷径，让它在研发、沟通、审批的每一步都能走得更快、更顺畅，从而更早送到患者手里。

“许多复发性白血病的儿童几乎没有有效治疗选择，”来自美国贝勒医学院和德州儿童医院的白血病专家、医学副教授Eric Schafer博士在新闻稿中表示，“4A10这类创新方法，可能给急淋白血病带来重大突破。”

白血病细胞的“生长天线”

白血病细胞和正常细胞的一个关键区别，是它们会长出一些“特殊的天线”。只要这些天线存在，白血病细胞就会一直疯狂生长。

其中一个天线叫做CD127，它在很多类型的急淋白血病细胞表面都大量存在。因此科学家认为，只要屏蔽了CD127的信号，就能让白血病细胞丧失生长信号，从疯狂归于平静。

4A10是一种能专门屏蔽CD127信号的精准抗癌药物。不仅如此，它还能帮助免疫细胞识别并杀死癌细胞。

目前的研究结果来看，该药可以作用在多种急淋白血病的亚型上，具体包括：

临床前研究表现亮眼

在进入人体临床试验前，4A10已经通过了大量的临床前研究（细胞实验+动物实验）。这些实验显示，4A10确实能准确杀死携带CD127的白血病细胞。

在植入患者肿瘤的小鼠模型中，该药显著延长了小鼠的生存期，抑制了白血病扩散。

值得一提的是，对于某些特定类型的急淋白血病肿瘤（类固醇耐药的KOPN8肿瘤），单独使用4A10效果就很强，如果联合地塞米松，效果更好。

这说明该药有潜力帮助到一些对传统治疗已经没有反应的患者。

目前，FDA已经批准研究者开展1期临床试验，针对复发或难治性急淋白血病患者测试4A10的安全性和初步疗效。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-4a10-for-relapsed-refractory-acute-lymphoblastic-leukemia