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摘要
2025年11月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Pembrolizumab）与抗体偶联药物（ADC）Padcev（又名Enfortumab vedotin）联合，用于肌层浸润性膀胱癌（MIBC）成年患者的术前（新辅助）治疗，并在膀胱切除术后继续作为术后（辅助）治疗，适用于不符合顺铂化疗治疗条件的患者。
批准依据
此次批准基于3期KEYNOTE-905/EV-303（试验编号NCT03924895）试验的结果。
试验中共纳入344例既往未接受治疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者，这些患者符合根治性膀胱切除（RC）联合盆腔淋巴结清扫（PLND）指征，但不符合或拒绝顺铂化疗。
患者被按1:1随机分组：一组接受术前Pembrolizumab联合Padcev治疗，随后手术，然后接受术后Pembrolizumab联合Padcev治疗，并最终以Pembrolizumab单药维持治疗；另一组则直接进行手术。
试验的主要疗效终点为无事件生存期（EFS）。次要终点为总生存期（OS）。
无事件生存期（EFS）是指患者从接受治疗开始，到出现疾病进展、复发、死亡或其他相关不良事件中的任一情况为止的时间。
研究结果
研究结果显示，与单纯手术相比，在手术前后使用Pembrolizumab联合Padcev治疗的患者，无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）均有显著改善。
联合治疗组的平均无事件生存期（EFS）尚未达到（NR），意思是在研究结束时大多数患者还没复发或进展；而手术组为15.7个月，意思是大部分患者在15.7个月内出现了复发或进展。
联合治疗组的平均总生存期（OS）尚未达到（NR），意思是在研究结束时大多数患者仍然存活；而手术组为41.7个月，意思是大部分患者能存活41.7个月。
安全性
Pembrolizumab联合Padcev治疗的总体安全性与其在既往晚期尿路上皮癌研究中的表现一致。
Pembrolizumab的说明书中包括以下副作用：免疫相关不良反应、输注相关反应、异基因造血干细胞移植后的并发症，以及胚胎-胎儿毒性等警告。
Padcev的说明书中包括以下副作用：皮肤反应、高血糖、肺炎/间质性肺病（ILD）、周围神经病变、眼部问题、输注部位渗漏，以及胚胎-胎儿毒性等警告。
安全性数据显示：
联合治疗组有100%的患者出现了任意级别的治疗相关不良事件（TEAEs），手术组为64.8%。
联合治疗组有71.3%的患者出现了严重的3级或以上治疗相关不良事件（TEAEs），手术组为45.9%。
联合治疗组有58.1%的患者出现了严重的治疗相关不良事件（TEAEs），手术组为40.9%。
联合治疗组有4.0%的患者手术延迟，手术组为0.6%。
Padcev的剂量下调发生率为16.8%，停用率为41.3%；Pembrolizumab的停用率为34.1%。
与治疗相关导致死亡的不良事件发生率：联合治疗组为7.8%，手术组为5.7%。
资料来源：
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pembrolizumab-enfortumab-vedotin-ejfv-muscle-invasive-bladder-cancer
[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-perioperative-enfortumab-vedotin-plus-pembrolizumab-for-cisplatin-ineligible-mibc
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