疾病控制率71.4%！美国新药PAS-004在晚期实体瘤中展现亮眼疗效

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摘要

近日，美国PasitheaTherapeutics公司公布了其研发的新药PAS-004的最新临床研究数据：在一项1期临床试验中，PAS-004用于MAPK通路相关的晚期实体瘤患者，疗效积极、安全性良好。

来源：ChatGPT生成AI示意图

本次公布的是1期试验的中期数据（试验编号NCT06299839），研究对象为由MAPK通路驱动的晚期实体瘤患者，这些患者具有已确认的RAS、NF1或RAF突变。此前接受BRAF/MEK抑制剂联合治疗后疾病仍然进展的患者，也可以参加试验。

该试验的主要终点包括：评估剂量限制性毒性（指临床试验中出现的、足以决定药物最大耐受剂量的严重副作用）、不良反应、因不良反应导致的停药情况，以及血液学实验数据。

在21名可评估疗效的患者中：

➤部分缓解率（肿瘤显著缩小情况）

1名BRAF V600E突变型黑色素瘤患者获得了部分缓解，肿瘤缩小了31.9%，并且已在试验中坚持治疗超过11个月。这名患者此前接受MEK+BRAF抑制剂联合治疗时的最佳疗效仅为病情稳定。

➤疾病控制率

➤持久的病情稳定

1名同样携带BRAF V600E突变、此前接受过MEK+BRAF抑制剂联合治疗的黑色素瘤患者，维持病情稳定超过6个月，肿瘤缩小了1.6%。

➤安全性和耐受性

在截至2025年11月10日的剂量限制毒性（DLT）观察期（第28天）内，共有27名患者接受了研究用药：

➤药代动力学（PK）

药代动力学指研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程。

研究显示，PAS-004在患者体内的表现很稳定：吃多少吸收多少，药效起伏不大，而且在体内待得久（半衰期约60小时）。在30 mg剂量时，体内药物浓度够高、够稳，达到有效抑制肿瘤所需要的水平。

PAS-004是一种新一代环状结构MEK抑制剂，主要用于治疗RAS通路疾病、MAPK通路驱动的肿瘤以及其他疾病。

目前，PasitheaTherapeutics公司正在开展PAS-004的1期临床试验，研究对象为晚期癌症患者（试验编号NCT06299839）；同时，在进行一项针对NF1相关丛状神经纤维瘤成年患者的1/1b临床试验（试验编号NCT06961565）。

PAS-004的药物形式是胶囊/片剂，参与试验的患者每天口服一次。

PasitheaTherapeutics公司首席执行官TiagoReisMarques博士表示：“今天我们更新的中期结果显示了PAS-004在晚期癌症试验中的安全性、药代动力学表现以及抗肿瘤活性，并支持其有望成为治疗NF1相关丛状神经纤维瘤这一类疾病的最佳MEK抑制剂。在先前接受过MEK联合BRAF抑制剂治疗、并且之前最佳疗效只是病情稳定的晚期患者中，PAS-004单药治疗，依然取得了部分缓解（肿瘤显著缩小），证明该药非常有希望。此外，在我们目前报告的最高剂量组（30 mg剂量组）中，看到体内药物浓度足够高，而且药物在体内的起伏不大，说明它能比较稳定、持续地抑制肿瘤用来生长的信号通路。”

美国阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）神经纤维瘤与施万瘤项目主任、同时也是PasitheaTherapeutics公司科学顾问委员会成员的RebeccaBrown博士表示：“让我特别感到鼓舞的是，即便将PAS-004作为单药用于晚期复发癌症患者，也已经出现了早期疗效信号。更重要的是，它的安全性非常好，甚至没有出现需要停药或调整剂量的情况。”

资料来源：

[1]https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/20/3192369/0/en/Pasithea-Therapeutics-Announces-Positive-Phase-1-Data-Including-Partial-Response-Demonstrating-Monotherapy-Clinical-Activity-and-Favorable-Safety-Profile-for-PAS-004-in-Advanced-Ca.html

[2]https://www.cancernetwork.com/view/novel-agent-yields-promising-results-in-mapk-associated-solid-tumors