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摘要
过去几年，CAR-T疗法在血液肿瘤领域可谓“大放异彩”。像白血病、淋巴瘤等曾经束手无策的顽固癌症，在CAR-T的精准打击下出现了前所未有的治愈可能。
于是，很多实体瘤患者也在问：
“我们什么时候也能用上CAR-T疗法？”
特别是在胶质母细胞瘤、胰腺癌、肺癌、肝癌——这些公认的凶险癌症中，患者殷切地期待CAR-T疗法早日能用于治疗自身肿瘤。
最近，一项来自美国的新研究带来了真正意义上的希望。
01
可直接入脑的CAR-T疗法
CAR-T不是药，而是“经过特殊改造的超级T细胞”。
医生会先将患者体内的T细胞取出来，然后由科学家在实验室给它们安装上针对某类癌细胞特征的“导航系统”，之后这些T细胞就可以识别和攻击癌细胞了。
*比如CD19是某些白血病、淋巴瘤的癌细胞特征，BCMA是某些多发性骨髓瘤的癌细胞特征，Claudin 18.2是某些胃癌的癌细胞特征…
科学家通过大量“复制”这些CAR-T细胞，最终制备成能直接给患者用的“药液”，然后由医生回输给患者，让它们在患者体内精准击杀癌细胞。
今天我们要介绍的这款CAR-T疗法，瞄准的癌症靶点叫做B7-H3。
简单来说，B7-H3就像是很多癌细胞头上戴着的“红帽子”，可以作为辨认它们的重要特征。尤其在最凶险的脑癌——胶质母细胞的癌细胞表面，这顶“红帽子”非常常见（正常脑组织几乎没有）。
于是，科学家给患者的T细胞安装了可锁定B7-H3的“导航系统”。
但脑癌不同于其他大部分癌症的一点在于，人脑有一层非常强大的“防火墙”，叫做血脑屏障。无论是有害物质还是抗癌药，想要过这道墙都非常困难。因此，如果采用CAR-T疗法过去最常用的静脉回输，想要起效是很困难的。
聪明的科学家们想到了一个办法：既然输液不行，那直接给患者大脑内部“插根管”，不就解决了？
于是，靶向B7-H3的CAR-T疗法，采用了新颖的给药方式：科学家在患者头皮下植入一个“给药通道”（Ommaya储液囊），需要回输CAR-T细胞时将其临时打开，输完细胞后通道又会很快关闭。
这种方法就叫做“脑室内给药”（IVH）。
02
该疗法研究到什么阶段了？
目前，脑室内给药的B7-H3 CAR-T疗法刚刚完成1期临床试验，主要目的是测试其安全性。结果显示，该疗法治疗复发性胶质母细胞瘤患者后，没有带来严重的免疫副作用（如神经副作用或细胞因子风暴），耐受性良好。
在疗效方面，9名患者接受了该疗法，其中2例患者肿瘤大幅缩小，2例患者肿瘤不再进展、保持稳定。
这意味着这条研究道路是可行的，科学家们可以继续走下去。
目前，研究团队正在逐步提高CAR-T疗法的剂量，测试多少剂量下能兼顾好疗效和安全性。之后，他们会以最佳剂量开展更大规模的2期临床试验。
该研究的第一作者、美国北卡罗来纳大学教堂山分校神经内科与神经外科助理教授Yasmeen Rauf博士指出：“胶质母细胞瘤仍是侵袭性最强的原发性脑肿瘤，中位生存期仅14.6个月，5年生存率低于5%。B7-H3因在胶质母细胞瘤中广泛表达、而在正常脑组织中表达极少，被认为是一个有前景的治疗靶点。”
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参考来源：
https://www.onclive.com/view/intraventricular-b7-h3-targeted-car-t-cell-therapy-displays-safety-in-recurrent-glioblastoma
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