脑胶质瘤迎来新突破：Vorasidenib显著减慢肿瘤生长速度，让患者大为获益

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摘要

在2025年神经肿瘤学会（SNO）年会上公布的3期INDIGO研究的探索性分析数据显示：与安慰剂相比，Vorasidenib（商品名Voranigo）在携带IDH1/2突变的2级胶质瘤患者中，能显著降低肿瘤体积增长速度（TGR）。

来源：ChatGPT生成AI示意图

Vorasidenib是一款口服、可进入大脑的IDH1/2抑制剂，由法国制药公司Servier研发。

2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Vorasidenib，用于治疗12岁及以上、手术后（包括活检、部分切除或全切除）携带可靶向IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿童患者。

截至目前，Vorasidenib尚未在中国获批上市。

3期INDIGO研究（试验编号NCT04164901）招募了携带IDH1/2突变的成年2级胶质瘤患者，比较了Vorasidenib与安慰剂的疗效。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Vorasidenib，基于INDIGO研究先前报告的结果：Vorasidenib组的平均无进展生存期（PFS）达到27.7个月，意味着一半患者在27.7个月内病情没有恶化；而安慰剂组为11.1个月。

这次分析利用肿瘤体积增长速度（TGR）模型，来研究肿瘤在早期的生长快慢，是否能用来预测携带IDH1/2突变的2级弥漫性胶质瘤患者的治疗结局。

该研究分析了3期INDIGO研究中分配到Vorasidenib组（共168名）和安慰剂组（共163名）的患者的肿瘤体积数据。

研究者使用3种不同的建模方式评估肿瘤生长：线性回归模型、包含肿瘤生长参数的双指数模型，以及以毫米/年计量的直径扩张速度（VDE）模型。

研究从治疗开始后的前6个月影像数据中获得个体化的肿瘤体积增长速度（TGR），再将这些TGR指标与无进展生存期（PFS）和再次干预时间（TTNI）进行相关性分析，以确定早期肿瘤生长速度是否能够预测这一特定分子亚型胶质瘤人群的治疗结果。

通过线性、双指数和直径扩张速度（VDE）三种模型方式分析，接受Vorasidenib的患者在治疗期间的肿瘤生长速度明显低于安慰剂组，并且这些差异转化为更有意义的临床获益，包括更长的无进展生存期（PFS）和更长的再次干预时间（TTNI）。

“在INDIGO研究中纳入的IDH1/2突变胶质瘤患者中，无论使用哪种分析方法，与安慰剂相比，接受Vorasidenib的患者在治疗期间的肿瘤体积增长速度（TGR）都明显更低。”主要研究者Benjamin M. Ellingson博士及同事在海报中写道。

Ellingson博士目前担任美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）David Geffen医学院的MRI研究主任，并兼任放射学、精神病学、生物工程和神经外科教授。

资料来源：

https://www.onclive.com/view/vorasidenib-reduces-tumor-growth-rate-in-idh1-2-mutant-grade-2-glioma