美国正式批准Pirtobrutinib，用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤

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摘要

2025年12月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Pirtobrutinib（商品名Jaypirca)，用于治疗已经接受过共价型BTK抑制剂治疗、但仍然发生复发或进入难治状态的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。

在2023年，FDA曾授予Pirtobrutinib加速批准，用于那些至少接受过两种前期治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的CLL/SLL成人患者。

来源：ChatGPT生成AI示意图

这一监管批准基于基于3期BRUINCLL-321试验（临床试验注册号NCT04666038）的研究结果。

这是一项随机、开放并设置了对照组的临床试验。试验共纳入238名CLL/SLL患者，这些患者之前都接受过治疗，并且都使用过共价型BTK抑制剂。曾使用过非共价型BTK抑制剂的患者不允许参加。

患者按1:1的比例随机分到两组：一组服用Pirtobrutinib，另一组由医生选择Idelalisib联合利妥昔单抗（IR方案）或苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR方案）。对于进入医生选择组、并出现明确疾病进展的患者，可以交叉到Pirtobrutinib单药组继续治疗。

研究的主要疗效指标是无进展生存期（PFS）。其他关键终点包括总生存期（OS）、无事件生存期（EFS）、下一次治疗时间（TTNT）以及安全性。

该试验的更新结果曾在2024年美国血液学会（ASH）年会上公布。数据显示：

Pirtobrutinib的说明书中包含了感染、出血、血细胞减少、心律失常、第二原发肿瘤、肝毒性和胚胎-胎儿毒性等相关警告和注意事项。

Pirtobrutinib的推荐剂量为每天口服200 mg，持续使用直到疾病进展或无法耐受为止。

资料来源：

[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-traditional-approval-pirtobrutinib-chronic-lymphocytic-leukemia-and-small-lymphocytic

[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-pirtobrutinib-for-relapsed-or-refractory-cll-sll