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导语
在肿瘤治疗领域，2025年对美国食品药品监督管理局（FDA）来说是收获颇丰的一年。作为负责审批新药和医疗产品的权威机构，FDA在严格评估疗效和安全性的基础上，批准了多款覆盖不同癌种、不同治疗方式的抗癌新药和新技术，给更多患者带来了新的治疗选择。
下面整理的是CancerNetwork®评选并重点报道的2025年最有分量、最值得患者关注的8大FDA肿瘤批准，帮助大家了解这一年抗癌治疗取得了哪些关键进展。
来源：FIERCE Biotech网站
1
FDA批准索Sotorasib联合Vectibix，用于KRAS G12C突变型结直肠癌
基于3期CodeBreaK300试验（临床试验注册号NCT05198934）的数据，FDA批准Sotorasib（商品名Lumakras）联合Vectibix，用于既往接受过含氟嘧啶、奥沙利铂或伊立替康治疗的KRAS G12C突变型转移性结直肠癌（CRC）患者。
试验中，患者按1:1:1随机分配，分别接受Sotorasib 960mg每日一次口服联合Vectibix 6mg/kg每2周静脉给药，Sotorasib 240mg每日一次口服联合Vectibix 6mg/kg每2周静脉给药，或研究者选择的标准治疗方案（SOC）。
疗效数据显示：
在接受Sotorasib 960mg联合Vectibix 6mg/kg治疗的患者中，中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，意味着一半患者在5.6个月内病情没有恶化；而标准治疗方案（SOC）组为2.0个月。
最终总生存期（OS）数据未达到统计学显著性，但两组的客观缓解率（ORR）分别为26%和0%，意味着Sotorasib联合Vectibix组有26%的患者肿瘤显著缩小或完全消失，标准治疗方案（SOC）组为0%。
2
FDA批准Mesylate三个月制剂用于晚期前列腺癌
FDA批准了一种三个月一次给药的注射用Mesylate（商品名Camcevi），用于晚期前列腺癌患者。
该决定基于3期FP-001LMIS试验（临床试验注册号NCT03261999）的结果。试验中，144例患者接受了1次或2次给药，其中132例患者接受了2次给药。
试验数据显示：
从第28天到第168天，97.9%的患者睾酮水平被抑制至去势水平，意思是97.9%的患者体内促使前列腺癌生长的“男性激素”被成功压到很低的治疗目标水平，达到了前列腺癌治疗中常说的“去势水平”。
平均睾酮浓度为17.8ng/dL，意思是患者体内的睾酮平均已经降到了一个非常低的水平，这个数值通常被认为足以抑制前列腺癌的生长。
抑制率为98.6%，意思是绝大多数患者的激素水平都被持续、有效地控制住了。
在第二次注射时未观察到睾酮反弹，意味着药效稳固。仅有3例患者在主要疗效终点分析时未达到睾酮抑制，意思是没有达到理想的睾酮抑制效果。
3
FDA批准T-DXd用于HER2低表达/超低表达乳腺癌
Trastuzumab deruxtecan（又名T-DXd；Enhertu）获FDA批准，用于既往在转移阶段至少接受过一线内分泌治疗的不可切除或转移性HER2低表达或HER2超低表达乳腺癌患者。
该监管决定基于3期DESTINY-Breast06试验（临床试验注册号NCT04494425）的结果。该研究比较了T-DXd与研究者选择的化疗，在激素受体（HR）阳性、HER2低或超低表达的晚期或转移性乳腺癌患者中的疗效。
在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的结果显示：
在HER2低表达组中，T-DXd组的中位无进展生存期（PFS）为13.2个月，意味着一半患者在13.2个月内病情没有恶化，而化疗组为8.1个月。T-DXd组的客观缓解率（ORR）为56.5%，意味着有56.5%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；而化疗组为32.2%。
在HER2超低表达组中，T-DXd组的中位无进展生存期（PFS）为13.2个月，意味着一半患者在13.2个月内病情没有恶化，而化疗组为8.3个月。T-DXd组的客观缓解率（ORR）为61.8%，意味着有61.8%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；而化疗组为26.3%。
在意向治疗（ITT）人群中，T-DXd组的中位无进展生存期（PFS）为13.2个月，意味着一半患者在13.2个月内病情没有恶化，而化疗组为8.1个月。T-DXd组的客观缓解率（ORR）为57.3%，意味着有57.3%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；而化疗组为31.2%。
注：意向治疗人群（ITT）是指所有被随机分到试验组或对照组的患者，不论他们后来有没有真正完成治疗，都要算进分析。
4
Zongertinib获FDA加速批准用于HER2阳性非小细胞肺癌
FDA加速批准Zongertinib（商品名Hernexeos），用于治疗既往接受过治疗的转移性或不可切除的、携带HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变的非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
该监管决定基于1b期BeamionLUNG-1试验（临床试验注册号NCT04886804）的结果。该研究评估了71例既往接受过含铂化疗的患者。
研究结果显示：
在未接受过抗HER2酪氨酸激酶抑制剂或抗体偶联药物（ADC）的患者中，客观缓解率（ORR）为75%，意味着有75%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；其中58%的患者缓解持续至少6个月。
在既往接受过HER2靶向抗体偶联药物（ADC）的患者中，客观缓解率（ORR）为44%，意味着有44%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；其中27%的患者缓解持续至少6个月。
来源：ChatGPT生成AI示意图
5
FDA批准围手术期帕博利珠单抗联合放疗用于头颈鳞癌
基于3期KEYNOTE-689试验（临床试验注册号NCT03765918）的结果，FDA批准在PD-L1阳性的局部晚期头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者中，使用新辅助帕博利珠单抗（商品名Keytruda）单药治疗，术后给予帕博利珠单抗联合放疗（可合并或不合并化疗药顺铂），随后继续帕博利珠单抗单药治疗。
注：
围手术期是指涵盖手术前、手术中和手术后整个治疗过程的时间段。
新辅助治疗是指在手术前进行的化疗、放疗或免疫治疗，目的是缩小肿瘤、提高手术成功率，并帮助控制微小转移。
在该试验中，患者被随机分配接受单纯术后放疗（可合并或不合并顺铂），或在此基础上联合帕博利珠单抗。
研究结果显示：
在帕博利珠单抗组，中位无事件生存期（EFS）为59.7个月，意味着一半患者在接受治疗后，差不多能有将近5年的时间没有出现病情恶化或其他主要不良事件；对照组为29.6个月。
此外，在PD-L1阳性人群中，在纳入76%的预设死亡事件后，帕博利珠单抗方案并未显示出不利结局趋势，意思是即使考虑到已经发生的76%的预期死亡事件，使用帕博利珠单抗的治疗方案也没有带来不好的结果或增加风险。
6
FDA批准Acalabrutinib联合方案用于初治套细胞淋巴瘤
FDA批准将Acalabrutinib（商品名Calquence）联合Bendamustine（Treanda）和Rituximab（Rituxan），用于既往未治疗、且不适合接受自体造血干细胞移植的套细胞淋巴瘤患者。
这一批准基于3期ECHO试验（临床试验注册号NCT02972840）的结果。在该研究中，患者接受Acalabrutinib联合Bendamustine和Rituximab，或安慰剂联合Bendamustine和Rituximab治疗。
研究结果显示：
Acalabrutinib联合Bendamustine和Rituximab组的中位无进展生存期（PFS）为66.4个月，意味着一半患者在66.4个月内病情没有恶化，而安慰剂组为49.6个月。
Acalabrutinib联合组患者的疾病进展或死亡风险降低了27%。
此外，总生存期（OS）结果也倾向于Acalabrutinib联合方案，但数据在分析时尚不成熟。
7
FDA批准Lutetium Lu 177用于PSMA阳性去势抵抗性前列腺癌
FDA扩大了放射性配体疗法Lutetium Lu 177（商品名Pluvicto）的适应证，用于PSMA阳性、转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）成人患者，这些患者此前已接受雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗，且被认为适合延后紫杉类化疗。
支持该决定的数据来自3期PSMAfore试验（临床试验注册号NCT04689828）。该研究将患者按1:1随机分配，分别接受Lutetium Lu 177或另一种ARPI治疗。
研究结果显示：
在Lutetium Lu 177组中，中位影像学无进展生存期（PFS）为9.3个月，意味着一半患者在开始治疗后约9.3个月内癌症影像学上出现进展；ARPI组为5.6个月。
Lutetium Lu 177组的中位（平均）总生存期（OS）为24.5个月，ARPI组为23.1个月，且最初分配至ARPI组的患者中，有60%在疾病进展后交叉接受了Lutetium Lu 177治疗。
8
FDA批准Belzutifan用于成人及儿童嗜铬细胞瘤和副神经节瘤
FDA批准口服HIF-2α抑制剂Belzutifan（商品名Welireg），用于12岁及以上、患有晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）的患者。
该决定基于2期LITESPARK-015试验（临床试验注册号NCT04924075）的结果。该研究评估了患者口服120mg Belzutifan的疗效。
研究结果显示：
在所有患者中，客观缓解率（ORR）为26%，意味着有26%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
中位缓解持续时间为20.4个月，意思是在接受治疗的患者中，一半患者的肿瘤缓解状态持续了至少20.4个月。
共有32%的患者在至少6个月内将降压药用量减少了50%以上。
在合并肾细胞癌的患者中，客观缓解率（ORR）为83%，意味着有83%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
在实体型中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤患者中，客观缓解率（ORR）为100%，意味着有100%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
在实体合并囊性中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤患者中，客观缓解率（ORR）为60%，意味着有60%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
在胰腺神经内分泌肿瘤患者中，客观缓解率（ORR）为67%，意味着有67%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
资料来源：
https://www.cancernetwork.com/view/spotlighting-the-top-10-fda-oncology-approvals-in-2025
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