摘要
近日，瑞士Pilatus Biosciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药PLT012快速通道资格。用于治疗肝细胞癌（HCC）。此外，Pilatus Biosciences公司也正在其他实体瘤适应症中开发PLT012。
FDA的快速通道资格旨在促进针对严重疾病且存在未满足医疗需求的疗法开发，并加快审评进程。该资格可使研发公司与FDA进行更频繁的沟通，并有机会获得优先审评、加速批准等资格。
来源：摄图网
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PLT012是一款什么药？
PLT012是Pilatus Biosciences公司首创的人源化抗CD36单克隆抗体药物。它通过阻断CD36介导的脂质摄取，减少肿瘤微环境中的免疫抑制。CD36在功能减弱的T细胞、NK细胞、调节性T细胞以及肿瘤相关巨噬细胞上表达较高，而在正常组织中表达较少。通过靶向这一分子，PLT012旨在恢复先天性和适应性免疫细胞的功能，减少免疫抑制性细胞群体，从而增强抗肿瘤免疫反应。
在临床前研究中，PLT012作为单药在不同类型的肿瘤模型中均显示出抗肿瘤活性，并表现出良好的安全性特征。与PD-1或PD-L1抑制剂联合时，还显示出潜在协同作用，支持其作为单药及联合治疗进一步开发，有效克服免疫“冷”肿瘤和肝转移中的耐药问题。
除了在肿瘤治疗中的应用外，PLT012的作用机制还可能影响肝病发生和发展的早期环节。通过阻断CD36介导的脂质摄取，PLT012在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的临床前研究中表现出积极信号，例如减少炎症反应和肝脏纤维化。
从早期肝功能异常到晚期肝癌，这是一个逐步发展的过程。PLT012的设计思路，是从代谢这一源头入手进行干预，理论上有望减缓甚至阻止疾病向更严重阶段发展。
此次认定基于PLT012的临床前证据和早期临床观察结果。这些结果表明，通过对肿瘤微环境进行代谢重编程，可能在实体瘤中产生具有临床意义的治疗信号。
PLT012此前还获得了FDA授予的用于治疗肝癌和肝内胆管癌的孤儿药资格。
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关于PLT012的1期临床试验
PLT012的1期临床试验（临床试验注册号：NCT07337525）目前正在美国得克萨斯州达拉斯和休斯敦的临床中心招募患者，计划总入组约36人。
患者入组标准包括年龄18岁及以上，且经组织学或细胞学确诊为晚期或转移性实体瘤，包括肝细胞癌（HCC）。其他要求包括ECOG体能状态评分为0或1，依据RECIST v1.1标准至少有1个可测量病灶，以及器官功能良好。存在活动性中枢神经系统转移或既往有未控制的自身免疫性疾病病史的患者将被排除在研究之外。
入组患者需要肝功能处于Child-Pugh A级，也就是说肝功能相对稳定。同时，在过去6个月内不能出现需要放腹水治疗的情况，也不能发生需要药物治疗的肝性脑病。
这项多中心、开放标签、剂量递增研究将评估PLT012的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步临床活性，并计划在那些对CD36相关代谢异常依赖较强的肿瘤类型中，进一步扩大研究人群。
研究治疗方案为每3周静脉输注一次PLT012，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
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开发者总结
Pilatus Biosciences公司联合创始人兼首席执行官Raven Lin博士表示：“获得FDA快速通道资格是一个重要进展，这说明监管机构认可这种新型免疫疗法在改变肝细胞癌（HCC）治疗方面的潜力。PLT012的设计旨在针对驱动癌症免疫逃逸的代谢适应机制。目前我们已经获得临床试验许可，1期研究也正式开始招募患者。此次快速通道资格将有助于加快后续临床开发进程，推动为HCC及其他对现有免疫疗法无明显获益的实体瘤患者提供新的治疗选择。”
“靶向CD36代表了一种重塑肿瘤微环境的新思路。同时，我们也开始揭示其在治疗代谢性疾病方面的潜在优势。PLT012有潜力通过干预疾病的代谢根源，重新定义从代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）到肝细胞癌（HCC）这一疾病进程的治疗方式，从而实现治疗和预防进展的目标。”Pilatus Biosciences公司联合创始人Ho Ping-Chih在新闻稿中表示。
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关于肝细胞癌（HCC）
肝细胞癌（HCC）是全球常见且致死率较高的恶性肿瘤之一，常发生在慢性肝病和肝硬化背景下。尽管近年来治疗取得进展，但许多患者仍会出现疾病进展。一旦一线及后续治疗选择耗尽，治疗手段将十分有限，这也凸显了开发新型药物的紧迫性。
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资料来源：
[1]https://www.pilatusbio.com/latest-news/pilatus-biosciences-receives-fda-fast-track-designation-for-metabolic-checkpoint-inhibitor-plt012-in-hepatocellular-carcinoma
[2]https://www.targetedonc.com/view/fda-fast-track-highlights-potential-of-metabolic-reprogramming-in-hcc
[3]https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-plt012-for-advanced-liver-cancer
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