摘要
2026年2月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Acalabrutinib（商品名Calquence）片剂和胶囊，与Venetoclax（商品名Venclexta）联合使用，用于治疗患有慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成人患者。
注：Acalabrutinib所属公司为全球制药公司阿斯利康，Venetoclax所属公司为美国艾伯维公司和基因泰克公司。
来源：摄图网
批准依据
这一监管决定基于3期AMPLIFY研究（临床试验注册号：NCT03836261）的结果。
这是一项随机、多中心临床试验，入组对象为此前未接受过治疗且不携带17p缺失或TP53突变的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。
患者按照1:1:1随机分配，分别接受Acalabrutinib联合Venetoclax治疗（AV方案）、Acalabrutinib联合Venetoclax加Obinutuzumab治疗，或研究者选择的化免治疗方案（氟达拉滨＋环磷酰胺＋利妥昔单抗，简称FCR方案；或苯达莫司汀＋利妥昔单抗，简称BR方案）。
Acalabrutinib采用固定疗程治疗，共14个周期，每个周期28天。标准治疗组接受6个周期治疗。
该研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。PFS的中位随访时间为42.6个月，意思是一半患者被跟踪观察了至少42.6个月。其他次要终点包括总生存期（OS）和微小残留病灶（MRD）阴性率。
注：
无进展生存期（PFS）指从治疗开始到疾病出现进展或患者死亡的时间。
微小残留病灶（MRD）阴性率指用高灵敏度检测方法已经找不到体内残存癌细胞的患者比例。
该试验在北美、南美、欧洲、亚洲和大洋洲共27个国家开展，于2019年至2021年期间入组患者，并在新冠疫情期间持续进行。
研究结果
AV组的中位无进展生存期（PFS）尚未达到（NE），意味着大多数患者在统计时间点还没有出现疾病进展，而FCR/BR组为47.6个月，意味着一半患者在47.6个月内病情没有恶化。
AV组的预计3年无进展生存率为76.5%，意味着接受治疗后3年时，有76.5%的患者病情没有进展或恶化，而FCR/BR组为66.5%。
与FCR/BR组相比，Acalabrutinib联合Venetoclax治疗使疾病进展或死亡风险降低了35%。
AV组的预计36个月总生存率为94.1%，而FCR/BR组为85.9%。
在中位随访41.0个月时（意思是一半患者被跟踪观察了至少41.0个月），AV组有18例（6%）患者死亡，FCR/BR组有42例（14%）患者死亡。
安全性
AMPLIFY研究中，Acalabrutinib的安全性和耐受性与其已知的安全特征一致，研究人员未发现新的安全信号。
在AMPLIFY研究中，接受AV方案治疗的患者中，有25%发生严重不良反应，14%发生严重或3级及以上感染。
在AV组中，常见的3级（严重）或以上临床关注不良事件包括心脏事件（1.7%）、房颤或心房扑动（0.3%）、高血压（2.7%）、出血（1.0%）、中性粒细胞减少（32.3%）、感染（12.4%）、第二原发肿瘤（1.7%）以及肿瘤溶解综合征（0.3%）。
Acalabrutinib的处方信息中包括关于严重和机会性感染、出血、血细胞减少、继发性原发肿瘤、心律失常以及肝毒性的警告和注意事项。
Venetoclax的处方信息中包括关于肿瘤溶解综合征、中性粒细胞减少、感染以及对胚胎和胎儿毒性的警告和注意事项。
专家评论
“目前用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的持续性方案，往往会带来一些不良反应，这些反应随着时间推移可能会让患者难以承受。此次美国批准的联合方案，为患者提供了一种全口服、为期14个月的固定疗程治疗选择，这种方案疗效显著、耐受性良好，同时也为医生根据每位患者的需求和治疗目标制定个体化方案提供了更大灵活性。”AMPLIFY研究的主要研究者、美国丹娜法伯癌症研究院血液恶性肿瘤科慢性淋巴细胞白血病（CLL）中心主任、哈佛医学院Worthington和Margaret Collette医学教授Jennifer Brown在新闻稿中表示。
Acalabrutinib联合Venetoclax已在欧盟、加拿大、英国及其他多个国家获批。基于AMPLIFY研究结果的相关监管申请，目前正在其他国家审评中。截至目前，这一联合方案尚未在中国获得正式批准。
关于慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人中常见的白血病类型。2024年，美国、英国、法国、德国、西班牙、意大利、日本和中国共有约40000名患者在一线阶段接受CLL治疗。虽然部分患者在确诊时没有明显症状，但也有患者会出现乏力、疲倦、体重下降、寒战、发热、夜间盗汗、淋巴结肿大和腹痛等症状。在CLL中，异常淋巴细胞在血液、骨髓和淋巴结中不断堆积。随着异常细胞数量增加，骨髓中生成正常白细胞、红细胞和血小板的空间被挤占，从而可能导致感染、贫血和出血。
小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）是一种来源于B淋巴细胞的惰性淋巴瘤，癌细胞主要聚集在淋巴结中。它本质上与慢性淋巴细胞白血病（CLL）是同一种疾病，只是表现部位不同。
如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打 免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
资料来源：
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-acalabrutinib-venetoclax-chronic-lymphocytic-leukemia-or-small-lymphocytic-lymphoma
[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-first-line-acalabrutinib-plus-venetoclax-for-cll-sll
[3]https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/fixed-duration-calquence-combo-approved-in-us.html
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为近10000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 官方资质：与美国、日本、英国近50家TOP级医院签署官方合作协议，搭建全球医疗服务网络
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
