摘要
近日，美国CytomX Therapeutics公司宣布，其开发的新型抗体偶联药物（ADC）Varsetatug Masetecan（研发代号Varseta-M），在后线转移性结直肠癌（即经过多轮治疗仍进展的患者）的1期临床试验中，展现出令人鼓舞的疗效和良好的安全性。
正在进行的1期研究名为CTMX-2051-101，数据截止时间为2026年1月16日。
试验详情
CTMX-2051-101研究（临床试验注册号：NCT06265688）于2024年4月启动，是首次在人体中开展的研究，目的是评估Varseta-M单药在晚期实体瘤成年患者中的安全性、耐受性以及初步抗肿瘤活性。
该研究目前正在美国4个研究中心开展，预计总入组人数为160人，仍在招募中。
研究包括剂量递增和剂量扩展两部分，并按不同适应症设置患者队列。该研究的剂量递增阶段覆盖从2.4mg/kg到12mg/kg共7个剂量水平。
截至2026年1月16日数据截止时，共有93名后线转移性结直肠癌患者入组。60名患者进入1期扩展剂量范围（7.2mg/kg、8.6mg/kg和10mg/kg），其中56名患者可进行疗效评估。
自2025年10月起，研究主要选择8.6mg/kg和10mg/kg这两个剂量，进一步优化用药方案，同时改进副作用的管理，并根据患者的理想体重来调整给药方式。
截至2026年1月16日，已有20名患者进入剂量优化队列，目标入组人数为40人。
入组患者特征：
符合入组条件的患者需患有转移性或局部晚期实体瘤，并且在标准治疗后仍出现进展。目前入组患者在转移阶段既往接受治疗的中位（平均）线数为3线，96%的患者曾接受过伊立替康治疗，76%的患者存在肝转移，71%的患者存在KRAS突变。
研究中并没有按照EpCAM表达水平来筛选患者，但在后续检测中发现，所有能评估的肿瘤样本都显示EpCAM处于高表达状态（通过免疫组化检测）。
疗效数据
截至数据截止时间，在每3周一次给药的7.2mg/kg、8.6mg/kg和10mg/kg扩展剂量组中，共有56名患者可进行疗效评估。该人群的中位随访时间约为8个月（意思是一半患者被跟踪观察了至少8个月）。
在8.6mg/kg剂量下，确认的客观缓解率为20%，意味着有20%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；估计中位无进展生存期为6.8个月，意味着一半患者在6.8个月内病情没有恶化。
在10mg/kg剂量下，确认的客观缓解率为32%，意味着有32%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；估计中位无进展生存期为7.1个月，意味着一半患者在7.1个月内病情没有恶化。
在7.2mg/kg至10mg/kg的扩展剂量范围内，疾病控制率为88%。
在未继续扩展评估的11mg/kg和12mg/kg剂量下，客观缓解率为30%，意味着有30%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
目前已优先选择8.6mg/kg和10mg/kg剂量用于进一步评估，目标是为后续注册性研究确定可用剂量。这两个剂量的进一步优化仍在进行中。
安全性
截至2026年1月16日，共有93名患者纳入安全性评估。总体来看，Varseta-M的安全性与此前研究一致，大多数不良反应为轻度或中度。
未观察到间质性肺病、发热性中性粒细胞减少或胰腺炎等严重不良反应。
常见的不良反应为腹泻，通常可控且可逆。在采用优化的副作用预防方案后，3级腹泻发生率为10%。
此外，常见不良反应还包括恶心、呕吐、疲劳、低钾血症和贫血。
在安全性方面，曾报告1例与治疗相关的死亡事件（急性肾损伤），该患者本身存在单肾等复杂病史，研究认为与严重恶心和腹泻有关。截至目前，未再报告新的相关死亡事件。
关于Varseta-M
Varseta-M是一种新型抗体偶联药物（ADC），它会把一种“化疗成分”（拓扑异构酶1抑制剂）精准送到癌细胞上，主要针对一种叫EpCAM的靶点。
不过，EpCAM在正常组织中也存在，所以过去很难安全利用这个靶点。Varseta-M通过一种“先隐藏、到肿瘤再激活”的设计，尽量减少对正常组织的影响，从而让这个原本难用的靶点变得可用。
目前，这款药主要用于转移性结直肠癌的研究。
开发者总结
“这些新的1期研究数据，进一步强化了Varseta-M在后线结直肠癌中，有望显著改善当前标准治疗的潜力。我们目前正计划与美国食品药品监督管理局（FDA） 进行沟通，讨论这一高度创新、同类首创的ADC药物，在后线结直肠癌中用于申请上市的研究路径。我们的愿景，是让Varseta-M惠及更广泛的结直肠癌患者人群，包括更早期治疗阶段，同时也拓展到其他表达EpCAM的肿瘤类型。我们将加速推进这一新型疗法进入后期临床开发，造福患者。”CytomX Therapeutics公司首席执行官兼董事长Sean McCarthy博士表示。
“晚期转移性结直肠癌患者预后较差，而且治疗选择非常有限。这些令人振奋的临床数据表明，Varseta-M能够在接受过多线治疗的患者中带来稳定且持久的缓解，同时耐受性也较为可控，这进一步支持其有望成为晚期结直肠癌的一种新治疗选择。”哈佛大学医学院合作教学医院-丹娜法伯癌症研究院胃肠肿瘤科副主任Kimmie Ng医生表示。
后续开发计划
CytomX Therapeutics公司预计将在2026年于一个或多个医学会议上公布更多1期研究的疗效和安全性数据。
公司计划在2026年与美国食品药品监督管理局（FDA）达成一致，确定Varseta-M单药用于晚期结直肠癌的潜在注册性研究设计。
目前，一项1期研究正在进行，用于评估Varseta-M与贝伐珠单抗（Avastin）联合治疗的疗效和安全性。另一项计划于2026年底启动的1b/2期研究，也将考察Varseta-M与贝伐珠单抗（Avastin）及化疗联合使用的效果。
公司还计划在2026年下半年启动在其他表达EpCAM的肿瘤中的1期扩展队列研究。
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资料来源：
[1]https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/16/3256138/37704/en/CytomX-s-Varsetatug-Masetecan-EpCAM-PROBODY-ADC-Continues-to-Demonstrate-Positive-Data-Supporting-Potential-as-a-New-Treatment-Option-in-Late-Line-Colorectal-Cancer.html
[2]https://www.targetedonc.com/view/varsetatug-masetecan-exhibits-early-efficacy-safety-in-late-line-colorectal-cancer
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